Verge Genomics start klinische studie met de PIKfyve-remmers voor de behandeling van ALS

Verge Genomics kondigde deze week tijdens BIO International aan dat het plannen heeft om volgend jaar klinische proeven op te starten met haar hoofdprogramma PIKfyve, een endosomale lipidekinase.

Verge Genomics, een bedrijf dat geneesmiddelen ontwikkelt voor therapieën voor neurologische aandoeningen door een uniek, volledig menselijk genoomplatform te integreren met AI machine learning, kondigde deze week tijdens de BIO International Convention Digital 2020 aan dat hun hoofdprogramma voor amyotrofische laterale sclerose (ALS), PIKfyve een endosomale lipidekinase volgend jaar in klinische testen zal opgestart worden.

Verge ontdekte de relevantie van PIKfyve met behulp van hun computerplatform, dat grote genomische en transcriptomische datasets van patiënten met de ziekte bevat. Na te hebben aangetoond dat de gebrekkige PIKfyve-machine bijdraagt aan ALS, ontwikkelde het bedrijf zeer specifieke PIKfyve-remmers waarvan is aangetoond dat ze meerdere ALS-modellen redden.

Over de endolysosomale weg
De endolysosomale route is een kritisch celproces dat de 'afval' in een cel opruimt. PIKfyve is een enzym dat de endolysosomale functie binnen verschillende cellen, waaronder neuronen, reguleert. 

Verge en andere toponderzoeksgroepen hebben aangetoond dat bij ALS deze "evacuatieroute van afval ” ontregeld is, wat leidt tot neuronale dood en de progressie van de ziekte.

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: Cision PRWeb