Voorspelling van overleving bij ALS: een nationale Deense cohortstudie

Abstract

Inleiding
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een progressieve motorische neuronziekte met grote heterogeniteit. De patiënten hebben een behoefte aan prognostische biomerkers om toekomstige ondersteunende of palliatieve behandelingen en beslissingen rond het levenseinde te kunnen plannen. Bovendien zijn prognostische merkers van groot belang voor de randomisatie in klinische proeven.

Doelstelling
Het doel van deze studie was het testen van de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) progressie graad (ΔFS) als prognostische merker van overleving in een Deens ALS-cohort.

Methode
De ALSFRS-R score op de testdatum in samenhang met de duur vanaf het begin van de symptomen tot de testdatum (gedefinieerd als ΔFS') werden berekend voor 90 Deense patiënten bij wie waarschijnlijke of zekere sporadische ALS was vastgesteld. Vervolgens werd de mediane overlevingstijd geschat vanaf het begin van de symptomen tot het primaire eindpunt (overlijden of tracheostomie). ΔFS' werd onderworpen aan een overlevingsanalyse met behulp van Cox proportionele gevarenmodellering, log-rank test, en Kaplan-Meier overlevingsanalyse.

Resultaten en conclusies
Zowel ΔFS' als de leeftijd bleken sterke voorspellers te zijn van de overleving van het Deense ALS-cohort. Beide variabelen zijn gemakkelijk te verkrijgen op het moment van diagnose en kunnen door clinici en ALS patiënten gebruikt worden om toekomstige ondersteunende en palliatieve behandelingen te plannen. Bovendien is ΔFS' een eenvoudige prognostische merker die de overleving in de vroege fase van de ziekte voorspelt, alsook in latere stadia van de ziekte.

Vertaling: Fabien

Bron: BMC Neurology