AMYLYX PHARMACEUTICALS DIENT AANVRAAG VOOR NIEUW MEDICIJN (NDA) IN VOOR AMX0035 VOOR DE BEHANDELING VAN ALS

Gerelateerd

• 08-11-2021 - Amylyx kondigt eerste dosis aan bij deelnemers aan de wereldwijde PHOENIX studie met AMX0035

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-.Amylyx Pharmaceuticals, Inc. heeft vandaag aangekondigd dat het een New Drug Application (NDA) heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor AMX0035 (natriumfenylbutyraat (PB) en taurursodiol (TURSO; ook bekend als ursodoxicoltaurine)) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

"We zijn blij om met de ALS-gemeenschap de verheugende mijlpaal te delen dat we onze NDA ter beoordeling bij de FDA hebben ingediend," zegt Justin Klee, Co-CEO, Directeur en mede-oprichter van Amylyx. Joshua Cohen, Co-CEO, Voorzitter en mede-oprichter van Amylyx voegde hieraan toe: "Ons team heeft de klok rond gewerkt en zal dat blijven doen, omdat we weten dat tijd van essentieel belang is voor mensen die leven met ALS en voor hun families. We zullen de gemeenschap op de hoogte blijven houden van onze vorderingen."

"We zullen nauw blijven samenwerken met de FDA tijdens het ganse beoordelingsproces om AMX0035 zo snel en efficiënt mogelijk in de richting van een mogelijke wettelijke goedkeuring voor te bewegen," zei Tammy Sarnelli, Global Head of Regulatory Affairs van Amylyx. "We zijn zo geïnspireerd door de mensen die hebben deelgenomen aan CENTAUR, de onderzoekers van de studie, de ALS-gemeenschap en onze partners en team, en we zullen onvermoeibaar blijven werken namens u allen."

De NDA-aanvraag bij de FDA is gebaseerd op gegevens van de CENTAUR studie, een placebogecontroleerde studie waarbij 137 mensen met ALS werden geëvalueerd. In deze studie hadden deelnemers die AMX0035 kregen een statistisch significante vertraging van de functionele achteruitgang aan het einde van de gerandomiseerde fase van 6 maanden, zoals gemeten door de Revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R), de meest gebruikte schaal in klinieken wereldwijd om het functioneren bij ALS te meten. Een tussentijdse overlevingsanalyse werd uitgevoerd bij alle gerandomiseerde deelnemers van de CENTAUR die tot drie jaar werden gevolgd, waaronder deelnemers die AMX0035 bleven ontvangen in een open-label verlengingsfase tijdens de follow-up periode. Daarin vertoonden deelnemers die met AMX0035 startten tijdens de placebogecontroleerde fase van CENTAUR een 44% lager risico op overlijden vergeleken met degenen die met placebo startten tijdens de placebogecontroleerde fase (HR 0,56; 95% CI, 0,34-0,92). De mediane overlevingsduur gedurende de open-label lange termijn follow-up fase was  25,0 maanden (95% CI, 19,0-33,6 maanden) in de groep die startte met AMX0035 en 18,5 maanden (95% CI, 13,5-23,2 maanden) in de groep die startte met placebo, een verschil van 6,5 maanden. In het algemeen waren de gerapporteerde percentages bijwerkingen en stopzettingen substantieel gelijk tussen de AMX0035- en de placebogroep tijdens de 24 weken durende gerandomiseerde fase. Gastro-intestinale voorvallen traden echter vaker op (≥2%) in de AMX0035-groep. Gedetailleerde gegevens van de CENTAUR studie zijn gepubliceerd in de New England Journal of Medicine (NEJM) en Muscle and Nerve.

"Deze indiening brengt hoop voor mensen die leven met ALS en voor hun families en mantelzorgers," zei Merit Cudkowicz, M.D., mede-hoofdonderzoeker van de CENTAUR studie en mede-oprichter van het Northeast ALS Consortium, directeur van het Healey & AMG Centrum voor ALS en Voorzittervan de Neurologie in het Massachusetts General Hospital en Julieanne Dorn Professor  Neurologie aan de Harvard Medical School. "We zijn vereerd dat we  de samenwerking hebben geleid tussen het Healey & AMG Centrum voor ALS, ALS Finding a Cure, de ALS Association en NEALS die de CENTAUR studie tot een realiteit hebben gemaakt, waarvan de inspanningen en resultaten deze NDA aanvraag mogelijk hebben gemaakt."

"Voor mensen die leven met ALS en hun artsen is dit een belangrijke ontwikkeling die hoop biedt op een potentiële nieuwe behandelingsoptie waarvan is aangetoond dat deze de progressie van de ALS-ziekte vertraagt en de tijd verlengt die families, die met deze levensbedreigende ziekte worden geconfronteerd, samen hebben," aldus Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., hoofdonderzoeker van de CENTAUR studie, onderzoeker bij het Healey & AMG Centrum voor ALS in het Massachusetts General Hospital en assistent-professor PM&R aan de Harvard Medical School en het Spaulding Rehabilitation Hospital.

Zoals eerder gemeld, heeft Amylyx in juni 2021 een New Drug Submission (NDS) voor AMX0035 ingediend bij Health Canada voor de behandeling van ALS. Amylyx is ook van plan om een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor AMX0035 in te dienen bij het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) ongeveer tegen eind 2021 en om een wereldwijde Fase 3 klinische studie te starten met sites in Europa en de Verenigde Staten in het vierde kwartaal van 2021. De Fase 3 PHOENIX studie van AMX0035 voor de behandeling van mensen met ALS zal de veiligheid en doeltreffendheid van AMX0035 beoordelen in een internationale populatie van ongeveer 600 deelnemers en zal voortbouwen op de bevindingen van de CENTAUR studie. Amylyx onderzoekt momenteel de mogelijkheid tot een Expanded Access Program (EAP) in de Verenigde Staten. Als het EAP wordt uitgevoerd, zou het parallel lopen met de lopende Fase 3 PHOENIX studie en de beoordeling van de marketingaanvraag. Meer informatie over de EAP worden verwacht in het vierde kwartaal van 2021.

Bron: Website Amylyx