BrainStorm Cell Therapeutics kondigt vergadering aan van FDA’s adviescommissie om de licentieaanvraag voor het biologisch product NurOwn® voor de behandeling van ALS te beoordelen

27-03-2023

NEW YORK, 27 maart 2023

BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamceltherapieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een vergadering van het Advies Comité ('ADCOM') zal houden om de Biologics License Application (BLA) van het bedrijf voor NurOwn® voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) te bespreken. Gezien het doel om zo snel mogelijk over te gaan tot een ADCOM, heeft BrainStorm het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) verzocht om de File Over Protest-procedure van de FDA te gebruiken en een amendement aan het BLA ingediend dat de meeste openstaande vragen die de FDA heeft gesteld, beantwoordt. 

"De FDA heeft ons meer dan één pad naar een ADCOM voor NurOwn gegeven. Ons doel is altijd geweest om NurOwn zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor mensen met ALS, daarom kozen we voor het File Over Protest-pad, omdat dit de snelste weg bood naar een ADCOM en een regelgevende beslissing in vergelijking met andere paden die door de FDA worden aangeboden, "zei Chaim Lebovits, President en Chief Executive Officer van BrainStorm. "De ALS-gemeenschap heeft nu aanvullende behandelingsopties nodig en we zijn ervan overtuigd dat onze gegevens de wettelijke goedkeuring van NurOwn ondersteunen. We zijn de FDA dankbaar voor de mogelijkheid om het klinische bewijs ter ondersteuning van NurOwn te laten beoordelen."

Stacy Lindborg, Ph.D., Co-Chief Executive Officer van BrainStorm merkte op: "ALS is een gruwelijke, neurodegeneratieve ziekte die met een angstaanjagende snelheid progresseert en mensen berooft van hun vermogen om te bewegen, spreken, eten en ademen. Het bekomen van een ADCOM is een belangrijke stap in de richting van ons doel om NurOwn breed beschikbaar te maken voor mensen met ALS die dringend behoefte hebben aan nieuwe, effectieve therapieën. De bijeenkomst zal een open forum bieden voor BrainStorm en de FDA, samen met medische experts, statistici en de ALS-gemeenschap, om al het beschikbare bewijsmateriaal ter ondersteuning van NurOwn zorgvuldig te beoordelen. We blijven vertrouwen hebben in NurOwn en we doen er alles aan om het product snel beschikbaar te maken voor mensen met ALS. We kijken uit naar een stevige wetenschappelijke discussie."

Brian Wallach, verdediger van patiëntenrechten en oprichter van de non-profitorganisatie I AM ALS, voegde eraan toe: "Ik wil de FDA en BrainStorm bedanken voor het houden van deze belangrijke ADCOM. Zoals geschreven in de petitie ingediend bij de FDA, en ondertekend door meer dan 30.000 mensen met ALS, zorgverleners en voorstanders, 'zal een vergadering van het adviescomité een onafhankelijke beoordeling van NurOwn mogelijk maken, alsook de gegevens over werkzaamheid en veiligheid. Het is van cruciaal belang voor alle ALS-behandelingen dat ze de kans krijgen om over te gaan tot een ADCOM.' De ALS-gemeenschap heeft jaren gewacht op deze ADCOM. Het is tijd om de wetenschap een volledige, eerlijke en transparante hoorzitting te geven, zodat we deze behandeling zo snel mogelijk kunnen krijgen voor mensen die leven met en sterven aan ALS."
 

Vertaling: Anne Jolie

Share