FDA en NIH werken samen om ALS te begrijpen

Het partnerschap Critical Path for Rare Neurodegenerative Diseases (CP-RND) is
gelanceerd om baanbrekende behandelingen te ontwikkelen voor neurodegeneratieve
ziekten zoals amyotrofe laterale sclerose (ALS).

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en de National Institutes of Health
(NIH) hebben het Critical Path for Rare Neurodegenerative Diseases (CP-RND) gelanceerd,
een nieuw publiek-privaat partnerschap dat is opgezet om neurodegeneratieve ziekten beter
te begrijpen en de ontwikkeling van behandelingen voor amyotrofische laterale sclerose
(ALS) en soortgelijke zeldzame neurodegeneratieve aandoeningen te bevorderen.

Het identificeren en uitvoeren van oplossingen om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor
deze ziekten te versnellen is een essentieel doel van het project. "Het partnerschap dat we
vandaag aankondigen zal de gedeelde expertise van alle deelnemers benutten om een pad
te creëren naar nieuwe doorbraken in de behandeling van deze ziekten", aldus de Chief
Medical Officer van de FDA, Dr. Hilary Marston. Door de progressieve en uiteindelijk fatale
aard van de ziekten is het snel vinden van een remedie van het grootste belang voor de
farmaceutische gemeenschap.

De medewerkers zullen gebruik maken van het Critical Path Institute (C-Path) om hun
communicatie te helpen beheren. C-Path is bij het initiatief betrokken om deskundigen op
het gebied van zeldzame neurodegeneratieve ziekten in de patiëntengemeenschap en
belangengroepen samen te brengen.

"Dit publiek-private partnerschap zal de hele ALS-gemeenschap bijeenbrengen om nieuwe
strategieën en benaderingen voor de ontwikkeling van therapieën en klinische tests te
ontwikkelen met als doel eindelijk een behandeling te vinden die de tragische progressie van
ALS stopt," voegde Dr. Walter Koroshetz, directeur van het National Institute of Neurological
Disorders and Stroke (NINDS), een onderdeel van de NIH, eraan toe.

Patiëntgerichte geneesmiddelenontwikkeling is een belangrijk onderdeel van de CP-RND.
Daarnaast zal de door de FDA gefinancierde Rare Disease Cures Accelerator-Data and
Analytics Platform (RDCA-DAP) wetenschappelijke gegevens verzamelen over zeldzame
neurodegeneratieve ziekten, wat zal bijdragen tot de classificatie van neurodegeneratieve
ziekten en hun natuurlijke geschiedenis, alsook tot de identificatie van hun moleculaire
doelwitten. Een ander aspect van de verbetering is het verhogen van de efficiëntie,
voorspelbaarheid en productiviteit van klinische therapieën.

Eerder dit jaar kondigde de FDA een nieuwe vijfjarenstrategie aan om de tijdspanne waarin
ALS-patiënten toegang krijgen tot cruciale therapieën te versnellen. De alliantie met de NIH
is een belangrijk onderdeel van die tijdlijn - en belooft toekomstige innovaties te versterken.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: EPR News