Healey & AMG Centrum kondigen resultaten aan van de HEALEY ALS Platform Trial met verdiperstat

De HEALEY ALS Platform Trial onder leiding van het Sean M. Healey & AMG Center for
ALS van het Massachusetts General Hospital (MGH) heeft vandaag topline resultaten
aangekondigd van de evaluatie van het schema met verdiperstat, een orale
myeloperoxidase remmer die neuro-inflammatie zou verminderen, ontwikkeld door Biohaven
Pharmaceutical Holding Company Ltd., bij volwassenen met amyotrofische laterale sclerose
(ALS).

De HEALEY ALS Platform Trial is ontworpen om de ontwikkeling van baanbrekende
behandelingen voor mensen met ALS te versnellen door meerdere geneesmiddelen tegelijk
te testen. Verdiperstat maakt deel uit van de eerste onderzoeksbehandelingen die volgens
dit innovatieve paradigma worden getest.

Het primaire eindpunt van het verdiperstat-regime werd niet gehaald; er was geen klinisch
betekenisvolle of statistisch significante vertraging van de ziekteprogressie zoals gemeten
door ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R, een 12-item functionele
activiteitenschaal) en overleving gedurende 24 weken bij de deelnemers die
gerandomiseerd werden voor actieve behandeling met verdiperstat in vergelijking met
placebo. Er werden geen statistisch significante voordelen gezien op belangrijke secundaire
metingen van ziekteprogressie, waaronder spierkracht, ademhalingsfunctie en overleving.
De volledige onderzoeksresultaten, inclusief verkennende uitkomsten, biomarker en
subgroepanalyses, worden in de komende maanden verwacht en zullen worden
gepresenteerd op een komende wetenschappelijke bijeenkomst.

"We zijn de vele mensen die aan deze studie hebben deelgenomen dankbaar. We zullen
van deze resultaten leren en deze gegevens blijven gebruiken om toekomstige
ontwikkelingen in ALS-studies te onderbouwen," zegt Merit Cudkowicz, MD, MSc,
hoofdonderzoeker en sponsor van de HEALEY ALS Platform Trial, directeur van het Sean
M. Healey & AMG Center for ALS, hoofd van de afdeling Neurologie van het MGH en de
Julieanne Dorn Professor of Neurology aan de Harvard Medical School. "Hoewel we met dit
schema geen positieve resultaten behaalden, konden we een doorslaggevend antwoord
krijgen met een efficiëntere aanpak dan bij traditionele, op zichzelf staande proeven."
"Dit schema toonde de efficiëntie aan van het innovatieve platformontwerp bij de evaluatie
van geneesmiddelen voor ALS," zei Jinsy Andrews, MD, MSc, verdiperstat regimen lead,
assistent-professor neurologie, en directeur van Neuromuscular Clinical Trials aan Columbia
University Irving Medical Center, NY.
"We bevinden ons in een spannende tijd voor therapeutische ontwikkeling, en we blijven
streven naar toekomstige successen voor de ALS-gemeenschap," zei Suma Babu, MD,
MPH, verdiperstat-regime co-leider en assistent-professor neurologie aan de MGH/Harvard
Medical School.

"We willen onze oprechte dank betuigen aan de deelnemers aan het verdiperstat schema
die hun onschatbare tijd en hoop in de proef hebben gestoken, evenals aan de NEALS
onderzoekers en het studiepersoneel die hun inspanning en expertise hebben ingezet," zegt
Sabrina Paganoni, MD, PhD, mede-hoofdonderzoeker van de HEALEY ALS Platform Trial
en mede-directeur van het Neurological Clinical Research Institute in het MGH. "Ook al
waren de resultaten van de studie negatief, de betrokkenheid van de deelnemers aan de
studie heeft sterk bijgedragen aan het ALS-onderzoek door substantiële klinische en
biomarkergegevens te leveren die ons zullen helpen de ALS-ziektemechanismen beter te
begrijpen."

Deze belangrijke mijlpaal werd mogelijk gemaakt door financiering van The AMG Charitable
Foundation, Tackle ALS, The ALS Association, ALS Finding A Cure®, ALS One, The
Muscular Dystrophy Association, Arthur M. Blank Family Foundation, I AM ALS, Tambourine
ALS Collaborative en talloze individuen die de HEALEY ALS Platform Trial ondersteunen.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: website MGH