Masitinib (AB Science)

Een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, multicenter fase III studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van masitinib voor de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Deze fase III studie wordt gesponsord door AB Science.

Masitinib (AB1010) is een orale tyrosinekinaseremmer met mogelijke neuroprotectieve werking bij neurodegeneratieve ziektes. Het remt de activatie van microglia en de ontstekingsreacties in het zenuwstelsel bij ALS.

Een fase II studie suggereerde dat masitinib de snelheid van achteruitgang bij patiënten met ALS kan afremmen. Deze grotere fase III studie wil het effect bevestigen en ook een hogere dosis uittesten.

Patiënten met ALS die tussen de 18 en 75 jaar oud zijn, minder dan 24 maanden ziek zijn, behandeld worden met een stabiele dosis riluzole (100mg/dag), een longfunctie (SVC) van ≥ 60% hebben en een progressie score van ≥ 1 punt op de ALS-FRS-R schaal tussen screening visit en randomisatie visit kunnen in aanmerking komen voor deelname aan deze studie.

Na een inloop periode van 12 weken zullen patiënten op basis van ziekteprogressie (matig of snel) op de ALS-FRS-R en op basis van toeval in dezelfde verhouding 1:1:1 toegewezen worden aan de groep met lage dosis masitinib, de groep met een hoge dosis masitinib of de groep met placebo. Er wordt gestart met een lage dosis masitinib met optitratie van de dosis na 4 weken en 8 weken volgens lichaamsgewicht. De studiemedicatie (tabletten van 100mg of 200mg) dient 2 maal per dag ingenomen te worden tijdens de maaltijd gedurende 48 weken. 
 

Share