PrimeC PARADIGM studie stopt recrutering in Amerikaanse sites, voegt Canada en Duitsland toe

10 februari 2023

NeuroSense vergadert met FDA over Fase 3 studie als Fase 2b succesvol is.

De Fase 2b studie die PrimeC test bij mensen met ALS zal niet langer patiënten in de V.S.
recruteren, heeft NeuroSense Therapeutics aangekondigd. Ondertussen heeft het bedrijf groen licht gekregen van regelgevende instanties in Duitsland en Canada om nieuwe deelnemers in te schrijven, naast eerdere goedkeuringen in Israël en Italië.

De PARADIGM Fase 2b-studie (NCT05357950), die in juni jongstleden begon met de
rekrutering, wil ongeveer 69 volwassenen met ALS in de leeftijd van 18-75 jaar rekruteren.
Momenteel is ongeveer 50% ingeschreven, en de gegevens worden verwacht in de tweede
helft van het jaar.

"In het belang van een snelle en veilige behandeling en dosering van mensen met ALS via
PARADIGM, hebben we onze Noord-Amerikaanse werving gericht op Canada", aldus Alon
Ben-Noon, CEO van NeuroSense.

NeuroSense is van plan om met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) te
overleggen over een cruciale fase 3-studie die Amerikaanse sites zou omvatten als
PARADIGM met succes wordt afgesloten. NeuroSense en de FDA zijn het eens geworden over de beslissing om geen Amerikaanse sites op te nemen nadat het agentschap bijkomende niet-klinische gegevens had gevraagd om de duur van de studie te ondersteunen. Het verzoek werd gedaan omdat PrimeC bedoeld is als een langetermijnbehandeling. De PARADIGM studie omvat momenteel een zes maanden placebo-gecontroleerd deel, gevolgd door een open-label uitbreiding waarin alle patiënten PrimeC zullen krijgen voor een extra jaar.

"We verwachten de eerste deelnemer aan de studie in Duitsland in de komende weken in te
schrijven, en we zijn erg blij dat we toestemming hebben gekregen om ook in Duitsland
mensen met ALS in te schrijven en te doseren voor onze PARADIGM studie," zei Ferenc
Tracik, MD, NeuroSense's chief medical officer. 

Deelnemers aan PARADIGM worden willekeurig toegewezen om PrimeC te ontvangen als
twee orale tabletten met verlengde afgifte tweemaal daags - 1,496 mg per dag - of een
placebo gedurende zes maanden in aanvulling op standaard therapieën.

De belangrijkste doelstellingen van de studie zijn veiligheid en het effect van PrimeC op
biomarkers van de ziekte. Secundaire doelstellingen zijn metingen van de ernst van de
ziekte, longfunctie, levenskwaliteit en overleving.

Hoewel PARADIGM geen Amerikaanse locaties zal omvatten, is NeuroSense nog steeds
van plan om een toekomstige studie in de VS uit te voeren, wat een potentiële reglementaire
aanvraag voor de goedkeuring van PrimeC in de VS zou ondersteunen als het succesvol is.
"We kijken ernaar uit om met de FDA te werken aan een pad dat klinische sites in de VS
omvat in een toekomstige fase 3 doorslaggevende studie van PrimeC om de dringende
behoefte van de Amerikaanse ALS-gemeenschap aan te pakken die graag PrimeC wil
ontvangen voor langdurig gebruik," zei Ben-Noon.

PrimeC bestaat uit een vaste dosis combinatie van het antibioticum ciproflaxin en celecoxib,
een ontstekingsremmer, die beide afzonderlijk zijn goedgekeurd door de FDA en waarvan
het veiligheidsprofiel is vastgesteld.

Men denkt dat de combinatie belangrijke ALS-ziekteprocessen kan aanpakken, waaronder
het verminderen van ontstekingen, het verbeteren van de RNA-verwerking en het
normaliseren van de ijzerstapeling. De oorspronkelijke formulering toonde in een eerdere
fase 2-studie (NCT04165850) veelbelovend voor de progressie van de ziekte.

PrimeC heeft de status van weesgeneesmiddel in de VS en Europa, een aanduiding die
wordt gegeven om de ontwikkeling van potentieel levensreddende behandelingen voor
zeldzame ziekten te versnellen.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: ALS News Today