Recht om experimentele medicaties te proberen: column
05-06-2014
Wetgeving ontworpen om terminale patiënten te helpen.
Darcy Olsen en Richard Garr
"Right to Try" wetgeving, ontworpen door het Goldwater Instituut zou terminale patiënten toegang tot experimentele geneesmiddelen geven die niet zijn goedgekeurd door de FDA. (Foto: Ethan E. Rocke voor USA TODAY)
Dit jaar zullen meer dan 5.000 Amerikanen hun strijd met ALS verliezen. Wat begint als een spierkramp wordt algemene misvorming en verlamming. Er is geen medicijn op de markt dat zinvol de kwaliteit van leven verbetert, of het leven verlengt, voor ALS-patiënten. Maar er is een veelbelovende nieuwe behandeling in een door het Food and Drug Administration goedgekeurde klinische studie
Ted Harada is de klinische studie gestart toen hij niet in staat was om te lopen, maar onlangs voltooide hij een wandeltocht van 4km voor een goed doel. Harada weet dat hij het geluk had in de studie te belanden. Zelfs als deze behandeling succesvol blijkt, zullen tegen de tijd dat het op de markt komt, bijna alle huidige patiënten, die niet in die klinische studie zitten, overleden zijn.
Waarom sterven mensen wanneer er veelbelovende behandelingen bestaan? De kern van het probleem is dat de FDA "de voor iedereen dezelfde" benadering toepast voor de goedkeuring van een medicatie. Het duurt gemiddeld 10 jaar om een nieuw medicijn op de markt te brengen. Die tijd hebben terminale patiënten niet.
Het "recht op proberen" wetsvoorstel, dat gouverneur John Hickenlooper, Democraat in Colorado., via ondertekening in wet omzette twee weken geleden, kan onmiddellijk terminale patiënten helpen. Het principe is eenvoudig: wanneer u geconfronteerd wordt met een terminale ziekte, kunt u, mits toezicht van een arts, veelbelovende experimentele geneesmiddelen proberen voordat zij definitieve FDA goedkeuring kregen.
Dit zet de deur niet open voor kwakzalvers. Het ‘Recht om te proberen’ zou alleen gelden voor veelbelovende geneesmiddelen die een fase 1 van een FDA-goedgekeurde veiligheidsstudie hebben gehaald en die nog steeds in klinische ontwikkeling zijn in een FDA-studie.
Onlangs hebben wetgevers in Louisiana en Missouri de ‘recht op proberen’ wetgeving goedgekeurd. Kiezers in Arizona overwegen het ‘recht om te proberen’ te stemmen in november. Anderen zouden hetzelfde moeten doen — en dus ook de FDA. De FDA heeft reeds een uitzondering gemaakt voor het gebruik in schrijnende gevallen, maar het meer uitdrukkelijk ‘recht om te proberen’ is garantie, die wordt geleverd met rechtsbescherming voor farmaceutische bedrijven, en die zou helpen om experimentele medicaties op veel grotere schaal beschikbaar te stellen.
Niet elke behandeling in klinische studies betekent de volgende doorbraak. Minder dan 10% van alle geneesmiddelen studies die starten krijgen definitieve goedkeuring door de FDA. Maar als u een terminale ziekte hebt, hebt u het recht om te proberen om uw leven met de meest veelbelovende behandelingen te redden, zelfs met een significant risico. Jaren geleden, begon de FDA met een klein programma om sommige patiënten toegang te verlenen tot veelbelovende geneesmiddelen. Maar het programma is niet voldoende voor de tientallen duizenden patiënten die de medicijnen nu nodig hebben.
De jonge bruid Mikaela Knapp bracht de laatste paar maanden door terwijl ze nierkanker bestreed. Toen ze werd gediagnosticeerd afgelopen herfst, legde haar man, Keith, zich toe op het full-time lobbyen bij farmaceutische bedrijven en bij de FDA om Mikaela toegang te geven tot een veelbelovende experimentele gentherapie. Ondanks hun inspanningen waren ze niet in staat toegang te krijgen tot de medicatie die Mikaela broodnodig had. Ze overleed op 24 April.
Wij vinden simpelweg: elke Amerikaan moeten het recht hebben om te proberen om zijn of haar eigen leven te redden.
Darcy Olsen is de Voorzitter van het Goldwater Instituut, dat het recht op de ‘Try Act’ ontwikkelde. Richard Garr is CEO van Neuralstem Inc en voorzitter van het Goldwater Instituut’s ‘Right to Try’ National Advisory Council.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: USA TODAY
