30 maart 2026
ALS blijft een verwoestende neurodegeneratieve aandoening met beperkte behandelingsmogelijkheden, maar toenemende klinische proeven wereldwijd tonen aan dat er een groeiend wetenschappelijk vertrouwen is dat nieuwe therapeutische strategieën mogelijk de ziekteprogressie kunnen afremmen.
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een progressieve aandoening die de motorische neuronen aantast die verantwoordelijk zijn voor het aansturen van willekeurige spierbewegingen. Naarmate die neuronen degenereren, verliezen patiënten geleidelijk aan het vermogen om te wandelen, te spreken, te slikken en uiteindelijk zelfstandig te ademen. Hoewel een klein deel van de gevallen gelinkt is aan erfelijke genetische mutaties, komen de meeste ALS-diagnoses sporadisch voor, zonder dat er één aanwijsbare oorzaak is. Onderzoekers beschouwen ALS in toenemende mate als een complexe, multifactoriële ziekte waarbij overlappende mechanismen een rol spelen, zoals eiwitklontering, neuro-ontsteking, mitochondriale disfunctie en verstoorde celherstelprocessen. Die biologische complexiteit heeft de ontwikkeling van medicatie bijzonder uitdagend gemaakt, wat heeft bijgedragen aan decennialange beperkte therapeutische vooruitgang.
De huidige behandelingsstrategieën zijn grotendeels gericht op het afremmen van de ziekteprogressie en het onderdrukken van symptomen in plaats van op het ongedaan maken van neuronale schade. Belangrijke medicatie is onder meer Riluzole, een hoeksteen van de behandeling die glutamaat-excitotoxiciteit vermindert, waarvan wordt aangenomen dat die bijdraagt tot het afsterven van motorneuronen en Edaravone, dat recenter werd geïntroduceerd en zich richt op oxidatieve stress en bij sommige patiënten kan helpen om de fysieke functie te behouden, hoewel de respons per patiënt kan variëren. Naast die therapieën speelt multidisciplinaire ondersteunende zorg een cruciale rol bij het verlengen van de overleving en het behouden van de levenskwaliteit. Ademhalingsondersteuning, interventies bij voeding en ondersteunende communicatietechnologieën hebben de resultaten voor patiënten aanzienlijk verbeterd, zelfs bij gebrek aan genezende behandelingen. Ondertussen zijn er nieuwe, opkomende benaderingen, waaronder gengerichte therapieën, antisense-oligonucleotiden en ontstekingsremmende middelen die gericht zijn op specifieke biologische oorzaken van de ziekte in plaats van alleen de symptomen.
De klinische onderzoeksactiviteit is aanzienlijk toegenomen. Het aantal lopende onderzoeken bereikte het hoogste niveau in 2025, wat neerkwam op ongeveer 9% van alle studies, wat wijst op een toenemende belangstelling voor nieuwe therapeutische benaderingen. Wat de status van de klinische onderzoeken betreft, is ongeveer 59% afgerond, is 9% momenteel nog aan de gang en worden er deelnemers voor geworven, terwijl nog eens 9% gepland is. Nog eens 5% is aan de gang, maar er worden geen deelnemers meer voor geworven en ongeveer 17% is opgeschort, beëindigd of ingetrokken.
Geografisch gezien zit de onderzoeksactiviteit geconcentreerd in verschillende toonaangevende markten. De VS hebben het grootste aandeel in onderzoekssites met ongeveer 32%, gevolgd door China met ongeveer 13%. Japan, Canada en Italië dragen elk bijna 8% bij. Die brede internationale deelname weerspiegelt zowel de globale belasting van ALS als een toenemende samenwerking tussen academische instellingen, biotechnologiebedrijven en systemen voor volksgezondheid. Naarmate grotere en meer doelgerichte studies blijven opkomen, kijken analisten nauwlettend toe of vooruitgang in de genetica en doelgerichte medicatie eindelijk kunnen zorgen voor duurzame klinische voordelen voor patiënten die lijden aan deze verwoestende ziekte.
Vertaling: Valerie Vissers