24 mars 2026

Le CTx1000 est conçu pour éliminer la protéine TDP-43 pathologique, un facteur clé de la SLA

Celosia Therapeutics, une société australienne de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies géniques de pointe pour les maladies neurodégénératives, a annoncé le dosage du premier participant dans le cadre de son essai de phase 1b KOANEWA, qui évalue le CTx1000, un médicament génétique expérimental ciblant les formes pathologiques de la protéine TDP-43 chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie des neurones moteurs (MNM). L’étude est menée au sein du Neurology Department of Macquarie University Hospital in Sydney, Australia ou Département de neurologie de l’Hôpital de l’Université Macquarie à Sydney, en Australie.

La Dr Kathryn Sunn, directrice générale de Celosia Therapeutics, a déclaré : «La SLA est une maladie neurodégénérative progressive et finalement mortelle, avec des options thérapeutiques limitées. Le début de l’administration du traitement dans le cadre de l’étude KOANEWA représente une étape importante pour Celosia et, plus importante encore, pour la communauté des personnes atteintes de SLA. Le traitement du premier patient marque le début de l’évaluation clinique de ce médicament génique et constitue un pas significatif vers une thérapie potentielle modifiant la maladie pour les personnes atteintes de SLA».

KOANEWA est un essai clinique de phase 1b ouvert, le premier mené chez l’homme, conçu pour évaluer la sécurité et la tolérance d’une administration unique de CTx1000 chez des participants atteints de SLA. Outre les critères d’évaluation relatifs à la sécurité, l’étude profilera les biomarqueurs et paramètres cliniques en tant que critères d’efficacité exploratoires secondaires.

Le professeur Lars Ittner, directeur médical de Celosia et directeur du Centre de recherche sur la démence de l’Université Macquarie, a déclaré : « Cette étude représente une étape majeure pour notre programme de recherche, en faisant progresser vers la pratique clinique une nouvelle stratégie thérapeutique modificatrice de la maladie qui, pour la première fois, cible directement un mécanisme pathologique fondamental de la SLA : l’accumulation pathologique de TDP-43. L’évaluation du CTx1000 chez des personnes atteintes de SLA nous permettra d’évaluer la sécurité de cette approche, tout en explorant son potentiel thérapeutique pour traiter l’un des principaux facteurs de la maladie. »

À propos du CTx1000

En février 2024, les Professeurs Lars Ittner et Yazi Ke ont publié une découverte majeure dans la prestigieuse revue Neuron dont Celosia détient les droits exclusifs. Leurs travaux ont identifié un ligand spécifique de la protéine TDP-43, la protéine pathologique clé impliquée dans la SLA. S’appuyant sur cette découverte, Ittner et Ke ont développé le médicament génique CTx1000, conçu pour se lier sélectivement et éliminer les formes toxiques de TDP-43. Dans de multiples modèles précliniques de SLA, le CTx1000 a stoppé la progression de la maladie, y compris à des stades avancés, et a même, dans certains cas, partiellement inversé les manifestations cliniques.

Traduction: Viviane

Source: Celosia Therapeutics