30-03-2026

Beste ALS-gemeenschap,

Met genoegen delen we mee dat een nieuwe, wereldwijde, cruciale klinische fase 3-studie, genaamd PREVAiLS, waarin het experimentele geneesmiddel pridopidine wordt onderzocht, zijn eerste deelnemer heeft ingeschreven.

De studie heeft als doel de werkzaamheid en veiligheid van pridopidine te evalueren bij het vertragen van de progressie van ALS bij deelnemers met een vroeg, snel progressief ziekteverloop. Deze homogene populatie biedt de mogelijkheid om elk behandelingseffect aan te tonen binnen de beperkingen van een klinische studie van 48 weken. Houd er rekening mee dat pridopidine nog steeds een experimenteel geneesmiddel is en nog niet is goedgekeurd door de regelgevende instanties. De veiligheid en werkzaamheid ervan bij ALS worden nog steeds onderzocht.

Aan deze wereldwijde studie zullen naar verwachting ongeveer 500 mensen deelnemen en deze zal plaatsvinden in maximaal 60 ALS-centra wereldwijd, waaronder locaties in de Verenigde Staten, Canada, Europa, het Verenigd Koninkrijk en Israël.

PREVAiLS is een gerandomiseerde (3:2 pridopidine:placebo), placebogecontroleerde studie van 48 weken, gevolgd door een open-label verlengingsfase van 48 weken. De studie is gericht op het includeren van deelnemers met een definitieve of waarschijnlijke diagnose van ALS (volgens de criteria van El Escorial) die zich binnen 18 maanden na het eerste begin van de ziekteverschijnselen bevinden. Het primaire eindpunt van PREVAiLS is de verandering ten opzichte van de baseline in de ALSFRS-R-score, gecorrigeerd voor mortaliteit na 48 weken. Secundaire en exploratieve eindpunten omvatten overleving en metingen van spraak, ademhalingsfunctie, bulbaire functie en kwaliteit van leven, evenals door patiënten gerapporteerde uitkomsten met betrekking tot communicatie en plasmabiomarkers. De studie zal ook de veiligheid en verdraagbaarheid van pridopidine evalueren.

Geïnteresseerden die meer willen weten over de studie en de deelnemende centra kunnen informatie vinden op ClinicalTrials.gov (NCT07322003). De studie zal naar verwachting binnenkort ook worden opgenomen in het EU-register voor klinische studies (EU CT-nummer: 2025-524002-16-00).

Met vriendelijke groeten,

Bron: Prilenia en Ferrer PREVAiLS-team

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové