Étude de phase 1 à doses croissantes visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du LY4256984 administré par voie intrathécale chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique sporadique.

Le LY4256984 est un oligonucléotide antisens qui influence l’épissage de l’ARNm de l’homologue A d’Unc-13 (UNC13A). En SLA, il y a une perte de la protéine TDP-43 dans le noyau cellulaire, ce qui entraîne un épissage incorrect de l’ARNm de l’homologue A d’Unc-13 (UNC13A). Ce traitement vise à corriger ce défaut.

Cette étude de phase 1 est sponsorisée par Eli Lilly et vise à évaluer la sécurité et la tolérance du LY4256984 par voie intrathécale (dans le liquide céphalo-rachidien). Dans cette étude, environ 32 participants seront inclus dans le monde entier dans 4 cohortes de 8 patients, où 4 doses différentes de LY4256984 seront étudiées. Le rapport de randomisation est de 6 : 2 LY4256984 par rapport au placebo et sera administré quatre fois sur une période d’environ 3 mois. La durée de l’étude est d’environ 41 semaines.

Les patients atteints de SLA âgés de 18 à 75 ans, présentant des symptômes de SLA depuis moins de 24 mois et ayant une fonction pulmonaire (SVC) ≥ 50 % sont éligibles pour cette étude.