04-12-2024

Een nieuw medicijn voor amyotrofische laterale sclerose, of ALS, heeft een belangrijke hindernis genomen op weg naar productie en verkoop in Japan.

Een panel van deskundigen van het Ministerie van Volksgezondheid heeft maandag  groen licht gegeven voor tofersen, een geneesmiddel dat is ontwikkeld door het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Biogen. De beslissing moet nog formeel worden goedgekeurd door het ministerie van Volksgezondheid.

ALS is een neurologische aandoening die progressieve spierzwakte veroorzaakt. Naar verluidt lijden ongeveer 10.000 mensen in Japan eraan.

Functionarissen van de Japanse tak van Biogen zeggen dat het medicijn bedoeld is voor ALS-patiënten met een mutatie in een specifiek gen dat “SOD1” heet. Naar verluidt is ongeveer twee procent van alle ALS-gevallen geassocieerd met dergelijke mutaties.

Mutaties in de SOD1-genen zouden de aanmaak van abnormale eiwitten veroorzaken, die volgens wetenschappers leiden tot ALS-symptomen. Tofersen is ontwikkeld om te voorkomen dat dergelijke schadelijke eiwitten worden aangemaakt.

Experts zeggen dat het medicijn van Biogen het eerste medicijn tegen ALS zal zijn dat is toegelaten voor gebruik in Japan en dat een onderliggende oorzaak van de ziekte aanpakt.