05/05/2026

UniQure geeft een update over de status van het experimentele gentherapieprogramma AMT-162 voor SOD1-ALS.

In 2025 heeft het bedrijf vrijwillig de inschrijving voor de fase I/II EPISOD1 multicenter, open-label studie in de VS met AMT-162 voor de behandeling van SOD1-ALS stopgezet. Dit gebeurde na een beoordeling door een onafhankelijke data-monitoringcommissie van de beschikbare voorlopige veiligheids- en werkzaamheidsgegevens, waaronder een ernstige bijwerking (SAE) die als dosisbeperkende toxiciteit werd beschouwd en die werd waargenomen bij één patiënt in het tweede cohort.

Na een uitgebreide beoordeling van de voorlopige werkzaamheids- en veiligheidsgegevens uit EPISOD1 is de moeilijke beslissing genomen om de ontwikkeling van AMT-162 te staken. De langetermijnfollow-up met het verzamelen van veiligheidsgegevens zal worden voortgezet voor de vijf patiënten die in EPISOD1 zijn behandeld, conform de geldende veiligheids- en wettelijke voorschriften.

Deze beslissing is niet lichtvaardig genomen en UniQure waardeert de betrokkenheid van de ALS-gemeenschap, die van grote betekenis is geweest voor iedereen bij UniQure die bij dit programma betrokken is.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Persbericht van UniQure en persoonlijke communicatie