28 april 2026

De toestemmingen betekenen een uitbreiding van de klinische studie PIONEER-ALS,
waarvoor men momenteel deelnemers rekruteert in klinische sites in de VS.

VectorY Therapeutics, een leider op het gebied van gevectoriseerde antilichaamtherapieën voor neurodegeneratieve aandoeningen, heeft bekendgemaakt dat zowel de Britse Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) als het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) het bedrijf toestemming hebben verleend om een eerste klinische studie bij mensen te starten met zijn in onderzoek zijnde, eerste in zijn klasse, gevectoriseerde antilichaam dat zich richt op TDP-43-pathologie bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

In de EU geldt de goedkeuring voor klinische sites in België en Nederland, die zullen fungeren als de belangrijkste Europese centra voor het wereldwijde onderzoek. Het bedrijf heeft onlangs bekendgemaakt dat het de eerste deelnemer heeft behandeld op zijn belangrijkste klinische site in de Verenigde Staten.

“Dankzij de goedkeuring van de MHRA en de EMA om onze fase 1/2-klinische studie te starten, kunnen we de klinische evaluatie van onze therapie wereldwijd uitbreiden en samenwerken met vooraanstaande onderzoekers in tal van regio’s, terwijl we deze potentiële nieuwe behandeling voor mensen met ALS verder ontwikkelen,” aldus Jim Scibetta, CEO van VectorY. “Deze mijlpalen bouwen voort op de vooruitgang die we hebben geboekt in de VS, waar de studie al lopende is, en we zijn verheugd dat we mensen met ALS in het Verenigd Koninkrijk en de EU de mogelijkheid kunnen bieden om deel te nemen aan de klinische studie.”

ALS is een snel voortschrijdende en dodelijke neurodegeneratieve aandoening die de motorische zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast, wat leidt tot verlies van spiercontrole, verlamming en ademhalingsfalen. De mediane overleving bedraagt 3 tot 5 jaar na de diagnose. Ondanks de vooruitgang in het begrip van de ziekte blijft er een aanzienlijke onvervulde medische nood bestaan aan behandelingen die het ziekteverloop aanzienlijk kunnen vertragen of tot stilstand brengen.

PIONEER-ALS is een multicenter, open-label, fase 1/2-klinisch onderzoek met oplopende dosering waarin twee doseringen van VTx-002 worden geëvalueerd. Naar verwachting zullen 12 volwassenen met ALS worden gerekruteerd verspreid over locaties in de VS, Europa en het Verenigd Koninkrijk. Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en verkennende werkzaamheid van VTx-002 bij mensen met ALS. Om het traject naar cruciale klinische ontwikkeling te optimaliseren, omvatten de secundaire en verkennende eindpunten de beoordeling van de trajecten van de lichte keten van neurofilamenten (NfL) en nieuwe TDP-43-route-gerelateerde biomarkers na de behandeling, evenals klinische eindpunten, waaronder ALSFRS-R, langzame vitale capaciteit, handdynamometrie en overleving.

Meer informatie over het klinisch onderzoek PIONEER-ALS is te vinden op website clinicaltrials.gov: Onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van VTx-002 bij deelnemers met ALS.

Vertaling: Anne

Bron: persbericht VectorY Therapeutics