23 februari 2026

Fase 3-onderzoek naar experimentele orale behandeling onlangs goedgekeurd door de FDA (Food and Drug Administration in de VS).

• Vroegtijdige behandeling met PrimeC verlengde de overleving van ALS-patiënten met meer dan 14 maanden.
• PrimeC verminderde het risico op overlijden bij ALS-patiënten met 65% ten opzichte van uitgestelde behandeling.
• Deze orale behandeling richt zich op ontstekingen en ijzer; er staat een fase 3-onderzoek gepland.

Vroegtijdige behandeling met PrimeC, een experimentele orale behandeling die wordt ontwikkeld door NeuroSense Therapeutics, verlengde de overleving bij mensen met ALS aanzienlijk met meer dan 14 maanden in vergelijking met een uitstel van 6 maanden van de behandeling.

Dat blijkt uit aanvullende langetermijngegevens van PARADIGM (NCT05357950), een afgeronde fase 2b-klinische studie waarin 68 volwassenen met ALS gedurende zes maanden PrimeC of een placebo toegediend kregen en de daaropvolgende open-label-verlenging, waarbij alle deelnemers PrimeC kregen.

Uit eerdere gegevens blijkt ook dat PrimeC de ziekteprogressie in de hoofdstudie significant vertraagde, waarbij die voordelen bleven behouden in de verlenging.

De resultaten van PARADIGM dienden als basis voor een geplande fase 3-klinische studie (die PARAGON heet) en die recent werd goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration (FDA). Het bedrijf verwacht te starten met de werving van maximaal 300 volwassenen met ALS op locaties in de VS en in Europa. De patiënten worden willekeurig ingedeeld om gedurende een volledig jaar PrimeC of een placebo toegediend te krijgen. Daarna volgt een open-label-verlenging.

“De gegevens over de langetermijnoverleving bevestigen verder de omvang en duurzaamheid van de effecten van PrimeC bij ALS en versterken het potentieel ervan als ziektemodificerende behandeling”, aldus Alon Ben-Noon, CEO van Neurosense. “We menen dat deze bevindingen de klinische en regulerende basis aanzienlijk versterken nu we naar de laatste ontwikkelingsfase gaan”.

PrimeC richt zich op ontsteking en overmatige ijzerophoping

Bij ALS raken de motorische neuronen — de zenuwcellen die spierbewegingen aansturen — geleidelijk beschadigd en sterven ze af. Dat leidt tot verzwakking van de spieren waardoor dagelijkse activiteiten steeds moeilijker worden. Na verloop van tijd kan dat leiden tot verlamming en uiteindelijk tot de dood, meestal binnen enkele jaren na de diagnose.

PrimeC is een combinatie met verlengde afgifte van twee medicijnen die de FDA heeft goedgekeurd: het antibioticum ciprofloxacine en het ontstekingsremmende middel celecoxib. De behandeling is ontworpen om verschillende mechanismen gelinkt aan ALS aan te pakken, zoals ontstekingen en overmatige ijzerophoping.

In PARADIGM vertoonden patiënten die PrimeC kregen voor zes maanden een tragere achteruitgang op de ALS Functional Rating Scale–Revised (ALSFRS-R), een standaardmaatstaf voor het dagelijks functioneren bij ALS, in vergelijking met patiënten die een placebo kregen. Bij patiënten die het protocol nauwgezet volgden, remde PrimeC de progressie af met 37,4%.

De voordelen bleven behouden in de open-label-verlenging, waarin alle deelnemers werden behandeld met PrimeC. Diegenen die een volledig jaar PrimeC kregen (zes maanden in het gerandomiseerde deel plus zes maanden in de open-label-verlenging) hadden een 43% hogere overlevingskans dan diegenen die startten met een placebo en pas na zes maanden begonnen met PrimeC.

Onderzoekers hebben langetermijngegevens uit de studie bekendgemaakt waaruit blijkt dat patiënten die continu PrimeC toegediend kregen gemiddeld significant langer leefden dan diegenen die de behandeling zes maanden later startten. De geschatte mediane overleving voor patiënten die continu PrimeC gebruikten bedroeg namelijk 36,3 maanden —meer dan 14 maanden langer dan de 21,4 maanden voor diegenen die aanvankelijk een placebo namen. Dat is een toename van 70% in de mediane overleving.

Na een correctie voor initiële factoren schatten de onderzoekers dat PrimeC het risico op overlijden met 65% verminderde in vergelijking met een placebo.

“Een vermindering van het risico op overlijden met 65% en een statistisch significante verlenging van de mediane overleving met meer dan 14 maanden zijn een klinisch betekenisvol voordeel van opmerkelijke omvang bij ALS,” aldus Ben-Noon.

Vertaling: Valerie Vissers

Bron: ALS News Today