Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Immunogenität von ARGX-119 bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose. An die Studie schließt sich eine Erweiterungsstudie mit aktiver Behandlung an.

Diese Studie wird von ARGENX BV gesponsert und soll herausfinden, ob ARGX-119 die Verschlechterung bei ALS-Patienten verlangsamen kann. ARGX-119 ist ein humanisierter, agonistischer monoklonaler Antikörper, der als neuartige Behandlung für Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen entwickelt wird. ARGX-119 bindet an MUSK und stimuliert dessen Funktion. MUSK ist ein wichtiges Protein, das die Stabilität der neuromuskulären Verbindungen sicherstellt. ARGX-119 soll dem Verlust der neuromuskulären Verbindungen bei ALS entgegenwirken.
Die Studie wird auch die Auswirkungen von ARGX-119 auf die Muskelfunktion untersuchen. Außerdem soll untersucht werden, wie ARGX-119 im Körper verteilt und ausgeschieden wird, wie das Immunsystem auf ARGX-119 reagiert und ob die Verabreichung von ARGX-119 die Lebensqualität der Teilnehmer/innen beeinflusst.

Diese Studie hat eine Dauer von bis zu 100 Wochen. Die Studie besteht aus einer Screeningphase (bis zu 4 Wochen), einer doppelblinden Behandlungsphase (24 Wochen), einer Verlängerung der aktiven Behandlung (48 Wochen) und einer Sicherheitsnachbeobachtungsphase (24 Wochen). Zu Beginn der Studie werden die geeigneten Teilnehmer im Verhältnis 1:1:1:1 auf einen von drei intravenösen (IV) ARGX-119-Dosisarmen (3, 6 oder 12 mg/kg) oder Placebo IV für den doppelblinden Behandlungszeitraum randomisiert.

Das Studienmedikament ARGX-119 wird intravenös über 60 Minuten verabreicht, zunächst alle 2 Wochen und nach 4 Wochen alle 4 Wochen.
Patienten mit ALS, die zwischen 18 und 80 Jahre alt sind, das TRICALS-Risikoprofil erfüllen, mit einer stabilen Dosis Riluzol (100mg/Tag) behandelt werden können oder nicht, eine Lungenfunktion (SVC) von ≥ 60% haben und die Kriterien eines Muskeltests mit Nervenstimulation erfüllen, können an dieser Studie teilnehmen. Insgesamt werden 60 Patienten international rekrutiert.