Biogen en Alcyone Therapeutics kondigen een licentie- en samenwerkingsovereenkomst aan om een nieuw apparaat te evalueren dat de patiëntervaring met en toegang tot neurologische ASO-therapieën moet verbeteren

Alcyones ThecaFlex DRx™ System is een implanteerbaar medisch toestel dat wordt ontwikkeld voor de intrathecale toediening van geneesmiddelen

Biogen en Alcyone Therapeutics hebben een licentie- en samenwerkingsovereenkomst afgesloten om Alcyones ThecaFlex DRx™ System te ontwikkelen, een implanteerbaar medisch apparaat om antisens oligonucleotide (ASO) therapieën subcutaan toe te dienen in de intrathecale ruimte. Zodoende wil Biogen met het ThecaFlex DRx™ System de behandelingservaring en de toegang tot de behandeling verbeteren voor een ruimere populatie van mensen die lijden aan neurologische ziekten zoals spinale musculaire atrofie (SMA) en amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Het ThecaFlex DRx™ System bezit het potentieel het eerste implanteerbare apparaat te worden om routinematig ASO-therapieën subcutaan toe te dienen in het cerebrospinaal vocht. Het ThecaFlex DRx™ System heeft een CE Mark ontvangen in Europa en in de VS een Breakthrough Device Designation van de U.S. Food and Drug Administration (FDA). Er zijn echter nog verdere klinische studies vereist om het toestel ter nazicht te kunnen voorleggen aan de FDA.

“We leggen voortdurend ons oor te luisteren bij de neuromusculareziektegemeenschap en waar mogelijk passen we ons werk aan hun evoluerende behoeften inzake behandeling en zorg aan”, zegt Priya Singhal, Interim Head of R&D bij Biogen. “Biogen kijkt reikhalzend uit naar de samenwerking met Alcyone om het potentieel van dit toestel te exploreren. Wij geloven dat dit mensen die lijden aan spinale musculaire atrofie of een andere neuromusculaire ziekte meer flexibiliteit zal bieden en hun artsen zal helpen de juiste behandelingsbeslissingen te nemen.”

“Alcyone ontwierp het ThecaFlex DRx™ System als een therapeutisch toedieningsalternatief voor patiënten die lijden aan een chronische neurologische aandoening waarvoor de huidige behandeling herhaaldelijke lumbale puncties vereist”, zegt PJ Anand, Chief Executive Officer van Alcyone. "Deze overeenkomst onderstreept de expertise van Alcyone op het gebied van technologie om middelen toe te dienen in het cerebrospinaal vocht. Wij geloven dat dit zal leiden tot een verbeterde behandelingservaring voor een aantal mensen die lijden aan een neurologische ziekte en hun mantelzorgers. Het toonaangevende Biogen is hiervoor een ideale partner.”

De overeenkomst voorziet in een voorafbetaling door Biogen van 10 miljoen dollar aan Alcyone voor een exclusieve wereldwijde licentie voor het ThecaFlex DRx™ System ter behandeling van SMA en ALS, alsmede een co-exclusieve wereldwijde licentie voor een niet nader genoemde indicatie. Bij het bereiken van bepaalde commerciële en ontwikkelingsmijlpalen komt Alcyone in aanmerking voor een totaal van 41 dollar mijlpaalbetalingen. Volgens de overeenkomst kan de samenwerking ook worden uitgebreid naar andere ASO-therapieën van Biogen.

Biogen en Alcyone zullen samenwerken aan de klinische ontwikkeling van het ThecaFlex DRx™ System voor ASO-therapieën. Anderzijds is alleen Alcyone verantwoordelijk voor de vervaardiging en commercialisering van het product. Het ThecaFlex DRx™ System zal aanvankelijk worden geëvalueerd met behulp van SPINRAZA® (nusinersen), ter behandeling van SMA. Dit zal een richtsnoer vormen voor een bredere Biogen-portfolio van experimentele ASO-therapieën.

Over het ThecaFlex DRx™ System
Het ThecaFlex DRx™ System (ThecaFlex) is een technologie van het Falcon™ Delivery Platform van Alcyone. Het is een implanteerbare intrathecale (IT) katheter, een katheterbevestigingsapparaat, en een subcutaan poortsysteem om toegang te krijgen tot het cerebrospinaal vocht (CSF), ter infusie van therapieën via IT-bolustoediening. Momenteel vormt lumbale punctie (LP) – ook gekend als ‘spinal tap’ – de gangbare zorgstandaard voor de toediening van therapieën in het CSF. ThecaFlex is ontworpen als alternatief voor LP, meer bepaald voor mensen met een moeilijke anatomie of voor mensen bij wie meerdere verdovingen en blootstellingen aan straling nodig zijn voor herhaaldelijke LP’s.

Het ThecaFlex DRx™ System heeft in Europa het CE Mark ontvangen en in de VS een Breakthrough Device Designation van de U.S. Food and Drug Administration (FDA). ThecaFlex werd nog niet goedgekeurd door het FDA.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Biogen-persbericht