NeuroSense rapporteert bijkomende positieve resultaten van de Fase 2b PARADIGM ALS studie

- PrimeC toonde een klinisch significant effect aan op de levenskwaliteit en op de overleving zonder complicaties voor patiënten met ALS

- Standaard ALS-meting ALSFRS-R toonde al een statistisch significant effect aan van PrimeC op het vertragen van de ziekteprogressie

- Verdere analyse van PARADIGM ligt op schema met neurofilament resultaten verwacht in Q1 en TDP-43 en ProstaglandinJ2 biomarkers verwacht in de eerste helft van 2024

CAMBRIDGE, Mass., Feb. 21, 2024 /PRNewswire/ -- NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasq: NRSNN), Ltd. (Nasq: NRSN), Ltd. (Nasq: NRSN), Ltd. (Nasdaq: NRSN) ("NeuroSense"), een bedrijf dat behandelingen ontwikkelt voor ernstige neurodegeneratieve ziekten, meldt vandaag aanvullende positieve gegevens van de zes maanden durende, dubbelblinde Fase 2b PARADIGM-studie met NeuroSense's belangrijkste kandidaat-geneesmiddel PrimeC voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose ("ALS"). 

De secundaire klinische eindpunten van de PARADIGM-studie waren onder meer levenskwaliteit en overleving. In overeenstemming met de eerder gerapporteerde resultaten vertoonde PrimeC een klinisch betekenisvol effect op verschillende aspecten van de levenskwaliteit van patiënten, waaronder mentale en fysieke gezondheid. Bovendien benadrukten analyses met betrekking tot de overlevingsresultaten de implicaties van de PrimeC-interventie voor het verminderen van de ziekteprogressie en -belasting. PrimeC zorgde voor een verbetering van de complicatievrije overleving in vergelijking met placebo (in verschillende methodologieën, waaronder MiToS en King's Advanced Stage-free Survival), en verminderde het risico op complicaties van ALS of overlijden met 53%. Deze overlevingsanalyses observeren de tijd vanaf de randomisatie van de deelnemer tot aan overlijden door welke oorzaak dan ook of ademhalingsinsufficiëntie (gedefinieerd als tracheostomie of het gebruik van niet-invasieve mechanische beademing gedurende meer dan 22 uur per dag gedurende 10 of meer opeenvolgende dagen), of de tijd tot aan ziekenhuisopname als gevolg van ALS-gerelateerde complicaties of vooruitgang in MiToS of King's stadia.
"PrimeC's aangetoonde positieve effect op de levenskwaliteit en overleving, in lijn met de reeds positieve klinische uitkomstmaten, in een relatief kleine Fase 2b klinische studie toont echt aan dat het potentieel heeft om een zinvol voordeel te bieden," verklaarde Ferenc Tracik, M.D., NeuroSense's Chief Medical Officer. "Vanuit klinisch perspectief zijn deze parameters cruciaal voor neurologen, maar nog belangrijker voor mensen die leven met ALS."

Dit nieuws volgt kort na de recente positieve top-line resultaten van de PARADIGM-studie bij 68 deelnemers, die voldeed aan het primaire eindpunt van veiligheid en verdraagbaarheid, waarmee een robuust veiligheidsprofiel van PrimeC werd vastgesteld, dat werd gerapporteerd in december 2023. Bovendien toonde PrimeC een statistisch significante vertraging van de ziekteprogressie met een 37,4% (p=0,03) verschil in de gouden standaard ALS opvolgingsmeting, de ALS Functional Rating Scale-Revised ("ALSFRS-R"), in het voordeel van PrimeC versus placebo, en 17,2% (p=0,39) verschil in Slow Vital Capacity ("SVC") in het voordeel van PrimeC versus placebo, in de vooraf gespecificeerde Per Protocol (PP) populatieanalyse. De PP-analysepopulatie omvat alle deelnemers die zich hielden aan het onderzoeksprotocol en het behandelplan zonder grote protocolafwijkingen en betreft 62 patiënten (43 actieve en 19 placebo patiënten). 

"De positieve impact van PrimeC op de levenskwaliteit en de complicatievrije overleving, samen met het aangetoonde vermogen om de ziekteprogressie aanzienlijk te vertragen, is van grote waarde, omdat we zien dat we het potentieel hebben om het leven van patiënten over de hele linie ingrijpend te beïnvloeden. We kijken ernaar uit om binnenkort verslag uit te brengen over de status van onze samenwerking op vlak van neurofilamenten en hoe dit zou kunnen bijdragen aan het versnellen van de ontwikkeling van PrimeC," aldus Alon Ben-Noon, CEO van NeuroSense.