Studie argenx reALiSe
04-11-2024
In de reALiSe studie wordt de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel ARGX-119 voor de behandeling van ALS onderzocht. Verder wordt onderzocht hoe het lichaam en het immuunsysteem reageren op ARGX-119. De studie wordt gesponsord door argenx BV.
ARGX-119
ARGX-119 is een antilichaam (eiwit) dat zich bindt aan een ander eiwit (MuSK genoemd) op spiercellen dat helpt signalen van zenuwcellen te ontvangen en de spier-zenuwverbinding in stand te houden. Bij sommige spierziekten, zoals ALS, is de verbinding tussen zenuwcellen en spiercellen verstoord. Wanneer dit gebeurt, ontvangen de spiercellen niet alle signalen van de zenuwcellen. Dit kan zwakte en vermoeidheid veroorzaken. ARGX-119 kan helpen om de verbindingen tussen zenuwen en spieren in stand te houden en de onderlinge signalen te verbeteren. Dit kan de spierkracht verbeteren en vermoeidheid verminderen.
ARGX-119 zal worden toegediend via een intraveneuze infusie.
Opzet studie
De studie is dubbelblind, gerandomiseerd en placebogecontroleerd.
In deze studie zijn er twee groepen deelnemers. Eén groep krijgt het medicijn dat wordt onderzocht en de andere groep krijgt een placebo. De placebo is een stof die lijkt op ARGX-119, maar niet werkzaam is. In het onderzoek zullen drie verschillende concentraties van het medicijn worden getest om te bepalen welke dosis van het medicijn het beste is in termen van effectiviteit en verdraagbaarheid.
Elke deelnemer zal door toeval via een computersysteem worden toegewezen om ARGX-119 of placebo te krijgen. Er is een kans van 1 op 4 dat u de placebo krijgt en een kans van 3 op 4 dat u ARGX-119 krijgt. Als u ARGX-119 krijgt, krijgt u 1 van de 3 mogelijke doses.
Dubbelblind betekent dat noch u, noch de studie-arts of het studiepersoneel weet welke behandeling u krijgt.
In totaal zal deelname aan de studie ongeveer 2 jaar duren. De studie is opgedeeld in verschillende periodes:
Screening: Tijdens de screeningsperiode wordt gecontroleerd of u in aanmerking komt voor deelname aan de studie.
Dubbelblinde behandelingsperiode: Na de screening, en als u geschikt wordt bevonden om deel te nemen aan de studie, gaat u de dubbelblinde behandelingsperiode in. Tijdens deze periode krijgt u ofwel een placebo ofwel een van de drie concentraties ARGX-119, zoals hierboven uitgelegd. Gedurende de eerste 4 weken krijgt u het onderzoeksgeneesmiddel om de week. Daarna en gedurende de rest van de "dubbelblinde behandelingsperiode" zult u het studiegeneesmiddel ongeveer om de 4 weken ontvangen.
Actieve behandelingsuitbreidingsperiode: Na de dubbelblinde behandelingsperiode gaan alle deelnemers naar de actieve behandelingsuitbreidingsperiode. Tijdens de actieve behandelingsuitbreidingsperiode zullen alle deelnemers een vaste dosis ARGX-119 krijgen. Deelnemers die al ARGX-119 kregen tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode krijgen een korte periode van 4 weken waarin ze de placebo krijgen, voordat ze verder gaan met het studiegeneesmiddel.
Veiligheidsfollow-up periode: Na deze verlengingsperiode wordt uw gezondheid gecontroleerd tijdens de safety-follow-up periode. Deelnemers krijgen tijdens deze periode geen geneesmiddelen.
MScan - elektrofysiologische beoordeling
Tijdens de studie ondergaan deelnemers een elektrofysiologische spierscan (MScan). De MScan is een elektrofysiologische methode om de respons van uw spieren te meten nadat ze gestimuleerd zijn. Tijdens de beoordeling worden verschillende spieren geactiveerd met kleine elektrische schokken. Deze procedure is niet-invasief, wat betekent dat er geen instrument door of onder de huid of in een lichaamsopening hoeft te worden ingebracht. Het onderzoek wordt altijd uitgevoerd door een gediplomeerd professional. Bekijk deze video voor een demonstratie van het onderzoek.
Kan ik deelnemen aan de studie?
De belangrijkste criteria om deel te nemen aan deze studie zijn:
• Leeftijd tussen 18-80 jaar
• Diagnose van ALS
•
Opmerking: Deze lijst is niet volledig, maar dit zijn de belangrijkste criteria.
Registratie en meer informatie
Het doel van de studie is om 60 patiënten in te sluiten. In Europa nemen TRICALS-centra in België, Denemarken, Frankrijk, Nederland en Zweden deel.
Als u geïnteresseerd bent in deelname aan de reALiSe studie en wilt weten of u voldoet aan de belangrijkste studiecriteria, neem dan contact op met een van de deelnemende TRICALS centra (contactgegevens zijn te vinden op https://www.tricals.org/en/trials/realise-study-2 door op 'lees meer' te klikken). Als u per e-mail contact opneemt met het centrum van uw keuze, vermeld dan uw volledige naam, uw geboortedatum en de datum waarop de symptomen begonnen. Het centrum kan u meer informatie geven en eventuele vragen beantwoorden. Als u moeite hebt om contact op te nemen met een centrum, kunt u rechtstreeks contact opnemen met het operationele team van TRICALS op info@tricals.org voor ondersteuning bij dit proces. Meer informatie over het onderzoek is te vinden op:
