24 maart 2026

CTx1000 ruimt pathologische vormen op van het TDP-43-eiwit,
een belangrijke oorzaak van ALS

Celosia Therapeutics, een Australische biotechnologische onderneming die geavanceerde gentherapieën tegen neurodegeneratieve ziekten ontwikkelt, kondigt aan dat het tijdens zijn fase 1b KOANEWA-onderzoek een eerste dosis heeft toegediend van CTx1000, een experimenteel genetisch middel met als doelwit pathologische vormen van het TDP-43-eiwit die voorkomen bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). De studie wordt uitgevoerd aan het departement Neurologie van het Macquarie Universitair Hospitaal in Sydney, Australië.

Dr. Kathryn Sunn, Chief Executive Officer van Celosia Therapeutics, zegt er het volgende over: “ALS is een progressieve en dodelijke neurodegeneratieve ziekte waarvoor weinig therapieën bestaan. De effectieve start van de KOANEWA-studie vormt dan ook een mijlpaal voor Celosia en, belangrijker nog, voor de ALS-gemeenschap. Met de eerste toediening van het middel slaan we het pad in naar een betekenisvolle therapie voor mensen met ALS.“

KOANEWA is een klinisch open-label fase 1b-onderzoek dat meteen bij mensen wordt uitgevoerd. Het gaat na hoe veilig een eenmalige dosis CTx1000 is voor de deelnemers, en hoe goed die dosis wordt verdragen. Als secundaire eindpunten gaat de studie biomerkers en andere klinische maatstaven belichten.

Professor Lars Ittner, Chief Medical Officer van Celosia en directeur van het Centrum voor Onderzoek naar Dementie van de Universiteit van Macquarie, verklaart het volgende: “Deze studie vormt een onderzoeksmijlpaal. Ze onderzoekt een ziektewijzigende strategie die voor het eerst rechtstreeks een fundamenteel ziektemechanisme van ALS te lijf gaat—de pathologische opstapeling van TDP-43. We gaan na of CTx1000 veilig is voor ALS-patiënten en in welke mate het een grote boosdoener therapeutisch kan bestrijden.”

Over CTx1000
In februari 2024 maakten de professoren Lars Ittner en Yazi Ke in het prestigieuze tijdschrift Neuron gewag van een baanbrekende ontdekking waarvoor Celosia de exclusieve rechten verwierf. Hun werk identificeerde een unieke stof die zich verbindt met TDP-43, het cruciale pathologische eiwit dat ALS in de hand werkt. Zo ontstond het genetische medicijn CTx1000, dat zich met toxisch TDP-43 verbindt en het opruimt. Bij meerdere preklinische ALS-modellen bleek CTx1000 de ziektevoortgang te remmen, ook in gevorderde stadia van de ziekte, en soms werden de symptomen zelfs teruggeschroefd.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Celosia Therapeutics