24. März 2026

CTx1000 wurde entwickelt, um pathologisches TDP-43-Protein, einen zentralen Treiber von ALS, zu entfernen

Celosia Therapeutics, ein australisches Biotech-Unternehmen, das fortschrittliche Gentherapien für neurodegenerative Erkrankungen entwickelt, gab die Dosierung des ersten Teilnehmers seiner Phase-1b-KOANEWA-Studie bekannt. In dieser Studie wird CTx1000 bewertet, ein experimentelles genetisches Medikament, das pathologische Formen des TDP-43-Proteins bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), auch bekannt als Motoneuronerkrankung (MND), anspricht. Die Studie wird in der Neurologie Abteilung des Macquarie University Hospital in Sydney, Australien, durchgeführt.

Dr. Kathryn Sunn, Vorstandsvorsitzende von Celosia Therapeutics, sagte: „ALS ist eine fortschreitende und letztlich tödliche neurodegenerative Erkrankung, für die es nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt.”

Der Beginn der Dosierung in der KOANEWA-Studie markiert einen wichtigen Meilenstein für Celosia und, am wichtigsten, für die ALS-Gemeinschaft. Die Behandlung des ersten Patienten markiert die klinische Untersuchung dieses genetischen Medikaments und stellt einen bedeutenden Schritt in Richtung einer potenziell krankheitsmodifizierenden Therapie für Menschen mit ALS dar.„

KOANEWA ist eine offene klinische Phase-1b-Studie, die erstmals am Menschen durchgeführt wird und darauf abzielt, die Sicherheit und Verträglichkeit einer einmaligen Verabreichung von CTx1000 bei Teilnehmern mit ALS zu untersuchen. Neben den Sicherheitsendpunkten werden in der Studie Biomarker und klinische Messgrößen als sekundäre explorative Wirksamkeitsendpunkte untersucht.

Prof. Lars Ittner, Chief Medical Officer bei Celosia und Direktor des Dementia Research Centre der Macquarie University, sagte: „Diese Studie ist ein bedeutender Meilenstein für unser Forschungsprogramm und bringt eine neuartige, krankheitsmodifizierende Therapeutik in die Klinik voran, die erstmals direkt einen grundlegenden Krankheitsmechanismus bei ALS anspricht—die pathologische Ansammlung von TDP-43. Die Untersuchung von CTx1000 bei Menschen mit ALS wird es uns ermöglichen, die Sicherheit dieses Ansatzes zu bewerten und gleichzeitig sein Potenzial zu erforschen, einen der Hauptursachenfaktoren der Erkrankung therapeutisch anzugehen.“

Über CTx1000
Im Februar 2024 berichteten die Professoren Lars Ittner und Professor Yazi Ke über eine bahnbrechende Entdeckung in der renommierten Zeitschrift Neuron, die exklusiv an Celosia lizenziert ist. Im Rahmen ihrer Arbeit identifizierten sie einen einzigartigen Bindungsort für TDP-43, das zentrale pathologische Protein, das mit ALS in Verbindung gebracht wird. Aufbauend auf dieser Entdeckung entwickelten Ittner und Ke das genetische Medikament CTx1000, das selektiv toxische Formen von TDP-43 binden und beseitigen soll. In mehreren präklinischen ALS-Modellen stoppte CTx1000 das Fortschreiten der Erkrankung, auch in fortgeschrittenen Stadien, und führte in einigen Fällen zu einer teilweisen Rückbildung der Krankheitssymptome.

Übersetzung: Marijke Praet

Quelle: Celosia Therapeutics