Het Federaal Voedsel-en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) heeft de aanvraag ter goedkeuring van SNUG01 van SineuGene Therapeutics (Beijing, China) als experimenteel geneesmiddel goedgekeurd. SNUG01 is een doelgerichte intrathecale gentherapie tegen ALS die gebruikmaakt van een recombinante adeno-geassocieerde virus serotype 9 (rAAV9) eiwitmantel (capside).

SNUG01 heeft als doelwit het TRIM72 (Tripartite Motif Protein 72) -gen, dat werd geïdentificeerd als multifunctioneel neurobescherrmend door onderzoekers van het Yichang Jia-laboratorium, dat verbonden is aan de Tsinghua-universiteit (Beijing, China). Preklinische studies hebben aangetoond dat SNUG01 oxidatieve stress kan verminderen, de mitochondriale homeostase kan herstellen, neuro-inflammatoire cascades kan stelpen en de herstelling van neuronenmembranen kan bevorderen.

Door meerdere neurobeschermende mechanismen voort te stuwen, biedt SNUG01 aanzienlijke voordelen voor meer dan 90% van de patiënten met sporadische (niet-familiale) ALS. Dankzij deze benadering met meerdere doelwitten vormt SNUG01 een first-in-class kandidaat voor de meeste ALS-gevallen.

SineuGene wil nu een klinisch onderzoek in meerdere regio’s voeren om de veiligheid en efficiëntie van het middel te valideren bij een diverse groep ALS-patiënten.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Morningstar