06-12-2024
RNS60 vertraagde ook de achteruitgang van de ademhalingsfunctie bij ALS-patiënten
Resultaten gepubliceerd in Brain, Behavior, and Immunity
Revalesio, een farmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat behandelingen ontwikkelt voor acute en chronische neurologische aandoeningen, heeft data gepubliceerd in het tijdschrift Brain, Behavior, and Immunity, waaruit blijkt dat het experimentele middel RNS60 de mediane overleving met zes maanden verlengde vergeleken met placebo in een post-hoc analyse van een fase 2-onderzoek gesponsord door onderzoekers. De studie werd gecoördineerd door het Research Center for ALS van het Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS in Milaan, Italië.
Na een dubbelblinde behandelingsfase van zes maanden werden de deelnemers gemiddeld 2,8 jaar gevolgd en gemonitord op overleving. De mediane overleving was zes maanden langer in de RNS60-groep vergeleken met de placebogroep (3 jaar versus 2,4 jaar, p = 0,0519). Zoals eerder door de onderzoekers werd gerapporteerd, vertraagde de afname van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) – het maximale luchtvolume dat een patiënt kan uitademen na maximale inademing, gebruikt als primaire test voor het beoordelen van de ademhalingsfunctie bij ALS – significant in de RNS60-groep vergeleken met de placebogroep aan het einde van de behandeling (FVC, verschil 0,41 per week, standaardfout 0,16, p = 0,0101). Dit toont een positief effect van RNS60 op de ademhalings en bulbaire functies.
De nieuwe analyse toonde aan dat de verlenging van de overleving correleerde met de snelheid van de FVC-afname (de mediane overleving was 3,7 jaar bij deelnemers met een langzame afname van FVC en 1,6 jaar bij deelnemers met een snellere afname van FVC, p < 0,0001). De overleving in de RNS60-groep was significant langer vergeleken met de placebogroep bij deelnemers met lage uitgangswaarden van neurofilament light chain (NfL, p = 0,012) of monocyte chemoattractant protein-1 (MCP-1, p < 0,01). Bloedwaarden van NfL, een marker voor neuronale schade, blijken te correleren met de progressiesnelheid van ALS. MCP-1 is een ontstekingsmarker waarvan de bloedwaarden toenemen in de loop van ALS. Deze biomarkerresultaten suggereren dat dit een subgroep zou kunnen zijn voor toekomstige studies naar de effecten van RNS60 op overleving.
“Deze veelbelovende bevindingen suggereren dat RNS60 een gunstig effect kan hebben op de overleving en het vertragen van de achteruitgang van de ademhalingsfunctie bij patiënten met ALS,” aldus Letizia Mazzini, professor in de neurologie en directeur van het Tertiary ALS Center aan de Universiteit van Piemonte Orientale en deelnemend centrum in het fase 2-onderzoek. “Deze resultaten verdienen verdere studie, en ik kijk uit naar de toekomstige ontwikkeling van RNS60 voor de behandeling van ALS.”
“Met deze bemoedigende resultaten heeft RNS60 voordeel getoond in twee gerandomiseerde klinische studies bij ALS en ischemische beroerte, wat zijn potentieel onderstreept om patiënten met zowel acute als chronische neurologische aandoeningen te helpen. We zetten ons in om RNS60 verder te onderzoeken in aanvullende klinische studies om de voordelen voor mensen met ALS en andere neurologische aandoeningen beter te begrijpen,” aldus Bert van den Bergh, uitvoerend voorzitter van de raad van bestuur van Revalesio en voormalig president van Neuroscience Products bij Eli Lilly and Company. “Namens Revalesio wil ik de onderzoekers bedanken voor het uitvoeren van deze belangrijke aanvullende analyse, evenals de patiënten en hun families voor hun deelname. Ik wil ook de ALS Association bedanken voor hun bijdrage aan het oorspronkelijke onderzoek via de ALS Ice Bucket Challenge.”
Bron: Revalesio