18-10-2024

QRL-101 richt zich op het verminderen van hyperexciteerbaarheid-geïnduceerde neurodegeneratie, die aanwezig is bij ongeveer 50 procent van alle ALS-patiënten. In de voltooide klinische studie van QRL-101 in Fase 1 met eenmalige dosering (SAD) namen 88 deelnemers deel; er werden geen significante veiligheidsproblemen of ernstige bijwerkingen gerapporteerd.

MAD-gegevens worden naar verwachting gerapporteerd in de eerste helft van 2025; resultaten zullen grotere wereldwijde studies ondersteunen bij mensen die leven met ALS. QurAlis kondigde aan dat het bedrijf onlangs de dosering heeft afgerond van het eerste deelnemerscohort in de Fase 1 klinische studie met meervoudige oplopende dosering (MAD) voor de evaluatie van QRL-101 (QRL-101-03; NCT06532396). QRL-101 is een eerste in zijn klasse selectieve Kv7.2/7.3 ionen kanaal opener voor de behandeling van hyperexciteerbaarheid-geïnduceerde ziekteprogressie bij ALS. Kv7.2 is een verkeerd gesplitst eiwit in sporadische ALS-patiënten.

QRL-101-03 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, single-site Fase 1 klinische studie ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van meerdere oplopende dosissen QRL-101 in volwassen gezonde vrijwilligers te evalueren. De studie zal naar verwachting ongeveer 60 deelnemers rekruteren, die in een 9:3 ratio van QRL-101 tot placebo gerandomiseerd zullen worden in vijf geplande cohorten. Het dosisbereik van QRL-101 voor deze MAD-studie werd bepaald door de resultaten van een QurAlis’ Fase 1 klinische studie met een enkele oplopende dosis (SAD) (QRL-101-01; NCT05667779). Van de 88 gezonde deelnemers aan de SAD klinische studie, zijn er geen significante veiligheidsproblemen of ernstige bijwerkingen gemeld voor QRL-101.

“We zijn verheugd om de dosering van onze eerste deelnemerscohort in onze Fase 1 MAD klinische studie van QRL-101 te voltooien. In de SAD-studie werd aangetoond dat QRL-101 goed werd verdragen, zonder significante veiligheidsproblemen of ernstige bijwerkingen,” zei Doug Williamson, M.D., chief medical officer van QurAlis. “ALS is een verwoestende, dodelijke neurodegeneratieve ziekte en er zijn momenteel geen therapieën die het leven van patiënten aanzienlijk kunnen verlengen. QRL-101 heeft het potentieel om een eersteklas effectieve therapie te zijn voor ALS-patiënten die lijden aan hyperexciteerbaarheid-geïnduceerde degeneratie van motorneuronen. We kijken uit naar de voortgang van het klinische programma voor QRL-101, zodat QurAlis broodnodige therapieën kan bieden aan mensen die leven met ALS.”

“Hyperexciteerbaarheid van het motorsysteem komt voor bij ongeveer 50 procent van alle ALS-patiënten en is gekoppeld aan disfunctie van kaliumkanalen,” zei Leonard H. van den Berg, M.D., Ph.D., hoogleraar neurologie en voorzitter van TRICALS. “QRL-101 is een zeer selectieve Kv7.2/7.3 ionen kanaal opener, die in preklinische modellen een sterk potentieel laat zien om motor neuron hyperexciteerbaarheid-geïnduceerde neurodegeneratie te controleren met een aantrekkelijk bijwerkingenprofiel. We worden aangemoedigd door de bevindingen van de SAD-studie van QRL-101 en kijken uit naar de resultaten van de MAD-studie.”

QurAlis verwacht topline gegevens te rapporteren van de Fase 1 MAD klinische studie van QRL-101 in de eerste helft van 2025.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: QurAlis