6 april 2026
Beste ALS-gemeenschap,
We zijn verheugd te kunnen melden dat de werving voor de fase 2 ASTRALS klinische studie in 2025 is afgerond. Voor de studie zijn wereldwijd 251 deelnemers gerecruteerd.
Wat is ASTRALS?
ASTRALS is een fase 2 klinische studie waarin de effecten van een geneesmiddel genaamd VHB937 bij personen met ALS worden onderzocht.1 Het doel is om te zien hoe goed het geneesmiddel de ziekte beïnvloedt en hoe veilig het is. Novartis heeft samengewerkt met deskundige artsen, mensen met ALS, zorgverleners en patiëntenorganisaties om het ontwerp van deze studie te begeleiden en heeft hun feedback waar mogelijk meegenomen.
Hoe werkt VHB937?
VHB937 is een experimenteel monoklonaal antilichaam dat wordt onderzocht voor personen met ALS. Het richt zich op TREM2, een receptoreiwit dat voorkomt op het buitenmembraan van microglia. Dit zijn immuuncellen die een belangrijke rol spelen bij het verwijderen van dode en beschadigde cellen, het bestrijden van infecties en het herstel van de hersenen na letsel.2 Hoewel veel van de functies van microglia nuttig zijn, kan hun overactiviteit, zoals waargenomen bij ALS, leiden tot het vrijkomen van schadelijke stoffen die toxisch worden en schade aan de hersenen veroorzaken. Door zich te richten op TREM2 is VHB937 ontworpen om samen te werken met het immuunsysteem van het lichaam en zich te richten op overactieve en toxische microglia. Hiermee willen we beter begrijpen hoe en of deze aanpak de reacties van microglia kan beïnvloeden – in de hoop dat dit hen kan helpen terug te keren naar hun beschermende vorm en functie.
Hoe werkt de studie?
- ASTRALS is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie.1 Dit betekent dat deelnemers willekeurig worden ingedeeld om ofwel het geneesmiddel ofwel een placebo te krijgen (in een verhouding van 2:1 tussen geneesmiddel en placebo), en dat noch de deelnemers, noch de onderzoekers weten wie welke behandeling krijgt.
- Het onderzoek duurt 40 weken en wordt gevolgd door een open-label vervolgonderzoek (OLE). 1 Na 40 weken krijgen alle deelnemers de mogelijkheid om het geneesmiddel te krijgen tijdens de OLE-periode, die loopt tot 60 weken nadat de laatste deelnemer de eerste behandeling in het OLE heeft ontvangen.
- De behandeling wordt toegediend via een intraveneuze (IV) infusie om de 4 weken en vindt plaats op de onderzoekslocatie, waarbij elke infusie doorgaans enkele uren duurt.1
Wat wordt gemeten?
- Het onderzoek kijkt naar hoe lang deelnemers overleven zonder permanente hulp van een beademingsapparaat (d.w.z. overleving zonder permanente beademing), evenals de verandering op een schaal die de dagelijkse functionele vaardigheden meet, de zogenaamde ALSFRS-R.1
- De voorlopige resultaten van het onderzoek zullen naar verwachting eind 2026/begin 2027 op een medisch congres worden gepresenteerd, maar dit is afhankelijk van de beschikbaarheid en interpretatie van de gegevens.
Alle details over het onderzoek zijn hier te vinden.
We begrijpen de grote impact die ALS heeft op individuen, families en zorgverleners. Onderzoeksstudies zoals ASTRALS zijn alleen mogelijk dankzij de inzet en samenwerking van de ALS-gemeenschap met de onderzoekscentra en Novartis. We zijn iedereen die bijdraagt aan het bevorderen van onderzoek, of dat nu door deelname, belangenbehartiging of ondersteuning is, zeer dankbaar.
Novartis blijft zich inzetten voor transparantie en samenwerking met de ALS-gemeenschap, en zal updates delen naarmate ons onderzoek vordert. Als u vragen heeft, kunt u contact met ons opnemen via het onderstaande e-mailadres.
Neem voor meer informatie contact op met Novartis Medical Information (VS):medinfo.gtx@novartis.com , 1-833-828-3947
1 ALSFRS-R = Herziene functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose
Disclaimer – VHB937 is momenteel een experimentele behandeling en is nog niet goedgekeurd voor gebruik door de FDA of andere regelgevende instanties
Referenties:
- ClinicalTrials.gov. Onderzoek naar VHB937 bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) (NCT06643481). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06643481. Geraadpleegd in maart 2026.
- Pocock J, Vasilopoulou F, Svensson E, Cosker K. Microglia en TREM2. Neuropharmacology. 2024; 257:110020. doi: 10.1016/j.neuropharm.2024.110020.
Vertaling: Anne
Bron: Novartis