27 mei 2026
Twintig jaar geleden waren we zo boud te investeren in antisenstechnologie, een primeur in de strijd tegen neurodegeneratieve ziekten. Die investering leidde tot Qalsody® (tofersen), de eerste genetische ALS-behandeling die door het FDA werd goedgekeurd.
Bij sommige mensen die kampen met de familiale vorm van de ziekte, zogeheten SOD1-ALS, heeft Qalsody niet alleen de ziektevoortgang vertraagd, maar waren er ook tekenen dat ze weer beter functioneerden. Het betekende een mijlpaal, bewijs dat ALS kan worden bestreden door de ziekte bij haar biologische wortels te vatten.
Toch is slechts 2% van de ALS-patiënten drager van een mutatie in het SOD1-gen. Het vormt dan ook een hele uitdaging de overige 98% te helpen.
De nieuwe gegevens die QurAlis onlangs vrijgaf over zijn experimentele middel QRL-201 bieden alvast een sprankeltje hoop.
Beloftevolle vooruitzichten met antisenstechnologie om sporadische ALS te bestrijden
QRL-201 is een antisens oligonucleotide (ASO) dat dient om de niveaus van het belangrijke eiwit stathmine-2 (STMN2) – dat essentieel is voor de opbouw, het onderhoud en het herstel van zenuwcellen – weer op peil te brengen.
Bij veel mensen met sporadische of genetische ALS dalen de stathmine-2-niveaus omdat het eiwit TDP-43 niet meer naar behoren functioneert. Zonder TDP-43 worden de instructies om stathmine-2 aan te maken onjuist gekopieerd en wordt er onvoldoende functioneel eiwit aangemaakt. Dit overkomt ook andere eiwitten, maar volgens diverse studies is het toch vooral stathmine-2 dat hieronder lijdt.
De tussentijdse resultaten van een fase 1/2-onderzoek met 69 deelnemers tonen aan dat QRL-201 stathmine-2 weer op peil kan brengen en dat een vertraagde ziektevoortgang bij sporadische ALS een “bemoedigende tendens” vormt. Aangezien het echter om een onderzoek naar het vroege stadium ging dat de veiligheid en verdraagbaarheid onder de loep nam, moeten we behoedzaam omspringen met deze gegevens. De efficiëntie van de behandeling moet het voorwerp vormen van een fase 3-onderzoek.
“De resultaten van het klinisch ANQUR-onderzoek stroken met onze huidige kennis van de STMN2-biologie en met het potentieel van hersteld STMN2 om de ziektevoortgang te remmen”, zegt dr. Kasper Roet, CEO en medeoprichter van QurAlis. “We willen verder met dit klinische programma om ALS-patiënten een broodnodig precisie-instrument aan te reiken.”
Dr. Roet was een Milton Safenowitz Postdoctoral Fellow in 2015 en gelooft al veel langer dat genetica en precisiegeneeskunde hand in hand kunnen gaan om de zoektocht naar ALS-therapieën met succes te bekronen.
“Het was vooral de genetische insteek die me deed geloven dat de ziekte te behandelen valt, en ik ben daar meer dan ooit van overtuigd”, zegt hij.
Een vernieuwend continuüm creëren
QRL-201 kwam niet uit de lucht gevallen. Het is het resultaat van jarenlang investeren in het ecosysteem van het ALS-onderzoek. Daar kwamen onder andere fondsen van ons Lawrence and Isabel Barnett Drug Development Program aan te pas, die onze preklinische inspanningen in de aanloop naar het klinische stadium ondersteunden.
Er ligt nog heel wat werk op de plank. Begin volgend jaar staat er een fase 3-onderzoek op stapel, maar deze resultaten hebben te veel potentieel om zich tot één enkel experimenteel middel te beperken. Ze weerspiegelen de vooruitgang die wordt geboekt door consistent te investeren in technologie, wetenschappelijk talent en ontwikkeling.
Ons geloof in antisenstechnologie opent weidse vergezichten voor ALS-behandelingen.
Een postdoctoraal fellowship groeide uit tot een biotechnologische onderneming. En een labo-ASO ontpopte zich als een mogelijke nieuwe behandeling die in het klinische stadium zit.
“Zo maken we ALS leefbaar”, zegt Senior Vice President of Research dr. Kuldip Dave. “We investeren in vlijmscherpe technologie, opkomend talent en translationeel onderzoek om dichter bij een remedie te komen.”
Vertaling: Bart De Becker
Bron: ALS Association