22 mei 2026

De zoektocht naar behandelingen tegen hersenziekten als ALS komt in een stroomversnelling. AI-systemen kunnen snel duizenden bestaande middelen afschuimen om kandidaat-therapieën voor hersenziekten op te sporen, een proces dat nu nog slechts jaren in plaats van tientallen jaren in beslag neemt. Tot die conclusie kwam BBC News. Het komt eropaan aan de hand van machinaal leren neurodegeneratieve aandoeningen te behandelen met betaalbare en al goedgekeurde middelen die omzeggens onder onze neus liggen. Op die manier moeten we geen nieuwe moleculen gaan ontwikkelen en besparen we patiënten in nood kostbare tijd.

De farmaceutische industrie wordt immers met enorme tijdsdruk geconfronteerd. Een nieuw middel ontwikkelen kost gemiddeld tien tot vijftien jaar en kost tot 2,6 miljard dollar. Voor veel ALS-patiënten betekent dit een doodsvonnis, maar AI brengt raad.

Onderzoekers gebruiken tegenwoordig systemen voor machinaal leren die duizenden bestaande en goedgekeurde middelen afschuimen op zoek naar kandidaten om andere aandoeningen te behandelen. Tientallen jaren onderzoek worden zo herleid tot luttele jaren.

De benadering staat bekend als de herbestemming van middelen en is eigenlijk niet nieuw. Eerder al bleek de aspirine accuraat tegen hartziekten en bleek Viagra ideaal om erectieproblemen te verhelpen. Het ging hierbij echter om toevallige ontdekkingen. AI-systemen gaan doelgericht te werk.

Voor ziekten als ALS is de tijdsdruk moordend. Na de diagnose heeft de gemiddelde patiënt nog slechts enkele jaren te leven. Er is geen remedie en de bestaande behandelingen kunnen de ziektevoortgang slechts remmen. De ziekte vernietigt de motorneuronen, zodat de patiënt gaandeweg verlamd raakt en sterft aan ademhalingsfalen. Elk jaar uitstel betekent duizenden sterfgevallen extra.

Hier brengt de snelheid van AI mogelijk soelaas. Traditionele onderzoeksmethodes proberen inzicht te krijgen in de precieze biologische mechanismen van een ziekte, gaan op zoek naar moleculen om de aandoening te lijf te gaan, en testen die dan op cellen, dieren en mensen. Een methodische maar tergend trage benadering. Machinaal leren doet het omgekeerde – kijken naar resultaten om afdoende middelen te identificeren, ook al begrijpen de onderzoekers vaak niet precies waarom.

Daartoe worden enorme gegevensbanken doorploegd – elektronische gezondheidsbanken, genomische databases, eiwitstructuren en scheikundige bibliotheken. Ze stoten op patronen waar een mens niet achter komt: subtiele correlaties tussen de moleculaire structuur van een middel en het effect ervan op neurale trajecten, of onverwachte overlappingen tussen ogenschijnlijk ongerelateerde ziekten. In het geval van hersenziekten kunnen we zo komen tot ranglijsten van bestaande middelen met het meest wenselijke effect.

Dat spaart enorm veel geld uit. Herbestemde middelen hebben bijvoorbeeld het hele onderzoekparcours al doorlopen. Er rust vaak ook geen patent meer op, zodat de behandeling betaalbaar wordt voor de doorsneepatiënt.

Het is echter niet allemaal rozengeur en maneschijn. Een voorspelling aan de hand van AI is nog geen garantie op succes – klinisch onderzoek naar de efficiëntie van het middel blijft vereist. En bij hersenziekten moet het middel nog voorbij de bloed-hersenbarrière, een moeilijk te nemen horde. Dan nog echter betekenen bescheiden successen aan de hand van AI een grote sprong voorwaarts.

Een verdere stap is AI in te schakelen voor effectief farmaceutisch onderzoek.  Zo heeft AlphaFold van Google al een ware revolutie ontketend bij het voorspellen van eiwitstructuren en werkt Microsoft samen met de farmaceutische industrie om AI-gedreven klinisch onderzoek te optimaliseren. Beginnende ondernemingen zetten op hun beurt honderden miljoenen in om machinaal leren toe te passen op onder andere het ontwerpen van antilichamen en een gepersonaliseerde aanpak. Herbestemming kan misschien nog de grootste impact hebben op het relatief onontgonnen terrein van de hersenziekten.

Voor ALS-patiënten is het cruciaal dat middelen er tijdig komen en dankzij AI wordt die onmogelijke opdracht doenbaar.

Op die manier worden middelen niet alleen sneller ontdekt, maar worden ook de spelregels veranderd. Zoals al gezegd, door bestaande middelen te screenen in plaats van met een leeg blad te beginnen, worden tientallen jaren van onderzoek herleid tot slechts enkele jaren. Voor de ALS-patiënt betekent dat een levenslijn. De hamvraag luidt dus niet of AI het farmaceutisch onderzoek kan transformeren, maar hoe snel ze dat kan.

Vertaling: Bart De Becker

                                 Bron: The Tech Buzz