26-04-2016
ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose), een progressief verlammende spierziekte die de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg, de hersenstam en de motorische schors van de hersenen aantast, kreeg enkele jaren geleden heel wat bekendheid door de Ice Bucket Challenge. Daarbij werden mensen via sociale media uitgedaagd te kiezen tussen een emmer ijswater over hun hoofd uitgieten of een donatie doen ten behoeve van ALS-patiënten. Hoewel onderzoek volop gaande is, is er momenteel nog geen behandeling. Vorig jaar in oktober werd de veelbelovende VEGF-studie echter abrupt stilgezet.
ALS is een dodelijke spierziekte die één voor één alle spiergroepen aantast en ongeveer 7 op 100 000 mensen treft. Patiënten overlijden gemiddeld twee tot vijf jaar na de diagnose door verlamming van de ademhalings- of slikspieren. Hoewel er uitvoerig onderzoek naar de ziekte wordt verricht, is er helaas nog geen behandeling ter beschikking.
VEGF-studie
Een veelbelovende behandelingspiste is de intra-cerebro-ventriculaire toediening van het eiwit VEGF (Vasculaire Endotheliale Groeifactor) bij ALS-patiënten. Hierbij wordt dit eiwit continu in de hersenen van de patiënt toegediend via een infusiesysteem, bestaande uit een pompje en infuus die operationeel in het lichaam worden ingeplant. In 2009 startten Newron Sweden AB, Medtronic en ICON Clinical Research een studie met proefpersonen om na te gaan of deze behandeling de motorische functies van ALS-patiënten verbetert en de levensduur van deze mensen verlengt.
In oktober 2015 werd deze studie echter plots en zonder overleg stopgezet. De redenen voor deze stopzetting zijn problemen met de ontwikkeling en bevoorrading van het infusiesysteem en de lage winstmarges.
Fysieke achteruitgang
De personen die deelnamen aan dit onderzoek blijven echter in de kou staan. Hen was verteld dat zij levenslang op de behandeling konden rekenen. Hoewel er nog geen resultaten van de 1ste studie gepubliceerd werden, hadden sommige patiënten wel het gevoel dat zij baat hadden bij de behandeling. Nu de studie is stopgezet en patiënten geen VEGF meer krijgen toegediend, merken verscheidenen onder hen een snelle en sterke fysieke achteruitgang op. Ook ondervinden sommigen last van het – nu overbodige – infusiesysteem. De pomp en infuus kunnen enkel verwijderd worden door een nieuwe operatie onder volledige narcose, wat uiteraard ook weer risico’s inhoudt. Zo getuigt een patiënt die zelf heeft deelgenomen aan de studie:
“Ik vind het erg dat ik zo’n zware operatie heb moeten ondergaan en maar een korte tijd heb kunnen meedoen. Op korte tijd gaan dingen nu veel meer achteruit en praten en slikken worden almaar moeilijker.”
Daarnaast hebben de deelnemers niet alleen de fysieke ongemakken, zoals de zware operatie voor de implantatie van het infusiesysteem, ruggenmergpuncties, bloedafnames, verplaatsingen van en naar het ziekenhuis en het nemen van medicatie moeten ondergaan; zij hebben zelf enkele financiële kosten die deze studie met zich meebracht, o.a. verplaatsingskosten en huisartsconsultaties gedragen. Nu de studie is stopgezet, lijkt dit allemaal voor niets te zijn geweest. Patiënten reageren alvast erg teleurgesteld: “Zo nemen ze weer dat sprankeltje hoop weg waar mensen met die verschrikkelijke ziekte zich aan vasthielden. Waarom eerst wat hoop geven en dan terug afnemen?”
Een andere patiënt die zelf aan de studie heeft deelgenomen, deelt dezelfde mening:
“Na de start met VEGF was de achteruitgang veel trager dan voordien. Omdat ik zeer overtuigd ben van het nut van VEGF, ben ik daarom dus erg ontgoocheld dat de studie wordt stopgezet.”
Reactie ALS Liga
Uiteraard is de ALS Liga erg teleurgesteld door de stopzetting van deze studie. In de eerste plaats voor de personen die deelnamen aan het onderzoek en die onverwachts hun behandeling zien eindigen. In de tweede plaats ook voor alle andere patiënten, die weer een sprankeltje hoop verliezen. Wij blijven echter vertrouwen in wetenschappelijk onderzoek en blijven hopen dat er ooit een behandeling komt voor ALS.
