Een onafhankelijk panel van adviseurs heeft de Food and Drug Administration aanbevolen
een geneesmiddel in ontwikkeling voor ALS goed te keuren.

De Food and Drug Administration heeft kritisch groen licht gegeven om een veelbesproken
experimentele behandeling voor de slopende ziekte ALS goed te keuren.

In een verbluffende ommezwaai hebben de onafhankelijke adviseurs van het agentschap
gisteren de goedkeuring van het geneesmiddel aanbevolen, ondanks de onzekerheid over
de doeltreffendheid ervan. Nog geen zes maanden geleden nam het panel een andere
tactiek en stemde het nipt tegen de goedkeuring van het medicijn door de FDA, meldt onze
collega Laurie McGinley.

Maar de uiteindelijke beslissing ligt bij het personeel van het agentschap, dat naar
verwachting op 29 september een beslissing zal nemen. Het is de tweede keer in ongeveer
15 maanden dat de FDA moet beslissen of een veelbesproken potentieel medicijn voor een
verwoestende ziekte wordt goedgekeurd.

De details
ALS – ook wel de ziekte van Lou Gehrig genoemd – vernietigt zenuwcellen in de hersenen en
het ruggenmerg. Ongeveer 30.000 Amerikanen hebben de ziekte, waaraan mensen binnen
drie tot vijf jaar na het verschijnen van de symptomen kunnen overlijden. Op dit moment zijn
er twee door de FDA goedgekeurde medicijnen op de markt, maar die hebben een beperkte
effectiviteit.

Nu Amylyx 
Het bedrijf uit Cambridge is op zoek naar goedkeuring voor een behandeling
genaamd AMX0035. Zoals Laurie uitlegt, heeft het geneesmiddel de steun gekregen van
een groot aantal patiënten, die de FDA overspoelden met duizenden e-mails en persoonlijke
getuigenissen in een pleidooi voor goedkeuring.

De FDA toonde zich eerder sceptisch over de effectiviteit van het medicijn. Dat deed ook
haar panel van deskundige adviseurs, die eind maart concludeerden dat het bewijs van een
enkel klinisch onderzoek met slechts 137 patiënten en enkele aanvullende gegevens niet
voldoende was om aan te tonen dat het medicijn werkt.
Maar het agentschap riep gisteren een zeldzame tweede vergadering bijeen. Na uren van
debat stemde het panel uiteindelijk met 7-2 om de FDA aan te bevelen het medicijn goed te
keuren. Dit is wat de adviseurs van mening deed veranderen:

Dwingende getuigenissen van patiënten
Aanvullende analyses ingediend door de geneesmiddelenproducent. En een ongebruikelijke zet van een top federale regelgever… Die zet werd gedaan door Billy Dunn, directeur van de FDA’s Office of Neuroscience. De medicijnfabrikant voert een groot onderzoek uit dat eind volgend jaar of begin 2024 moet zijn afgerond. Dunn vroeg bedrijfsfunctionarissen of ze de behandeling vrijwillig zouden intrekken als het nu werd goedgekeurd, maar de grotere proef later niet aantoonde dat het medicijn werkte. Een topambtenaar van Amylyx zei dat ze “zouden doen wat juist is voor patiënten, wat ook inhoudt dat ze het product van de markt halen”, aldus Laurie.

Maar sommige deskundigen hebben hun bezorgdheid geuit over deze stap. Het gaf de
adviescommissie een “valse geruststelling” dat de geneesmiddelenproducent zich zou
houden aan een “gentleman’s promise”, vertelde Reshma Ramachandran,
assistent-professor geneeskunde aan de Yale School of Medicine, aan The Health 202.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: The Washington Post