Onderzoek wijst uit dat vrouwen en niet-blanke patiënten ondervertegenwoordigd zijn

• Amerikaanse klinische onderzoeken naar ALS hebben te weinig diverse vertegenwoordiging.

• Vrouwen en niet-blanke patiënten zijn aanzienlijk ondervertegenwoordigd.

• Een bredere deelname is cruciaal voor generaliseerbare bevindingen en de ontwikkeling van geneesmiddelen.

In de VS nemen niet genoeg niet-blanke patiënten en vrouwen deel aan klinische onderzoeken naar amyotrofische laterale sclerose (ALS) om een volledig beeld te geven van de ziekte in de praktijk, zo blijkt uit een onderzoek.

Dit gebrek aan vertegenwoordiging van bepaalde groepen kan onderzoekers beletten om de bevindingen van klinische proeven te generaliseren naar de totale ALS-populatie.

Deze bevindingen vormen een “uitgangspunt” voor de ontwikkeling van “effectieve benaderingen om de deelname van alle groepen mensen met ALS te verbreden”, schreven onderzoekers in “Participation in U.S.-Based ALS Clinical Trials by Sex and Race” (Deelname aan klinische proeven voor ALS in de VS naar geslacht en ras), gepubliceerd in Muscle & Nerve.

Er lijken raciale en etnische ongelijkheden te bestaan in wereldwijde ALS-proeven

ALS beschadigt de zenuwcellen die vrijwillige bewegingen aansturen, wat leidt tot spierzwakte die in de loop van de tijd verergert. De symptomen variëren van patiënt tot patiënt, wat de diagnose en behandeling bemoeilijkt. Om strategieën te ontwikkelen die voor iedereen goed werken, moeten klinische onderzoeken een diverse patiëntenpopulatie omvatten die een afspiegeling is van de werkelijke prevalentie van de ziekte.

In wereldwijde ALS-onderzoeken lijken er verschillen te bestaan tussen rassen en etnische groepen, maar het blijft onbekend of specifieke bevolkingsgroepen ook ondervertegenwoordigd zijn in klinische onderzoeken naar ALS in de VS.

Om hier meer over te weten te komen, hebben onderzoekers gegevens onderzocht van 11 recente fase 2- en fase 2/3-klinische onderzoeken waarbij in totaal 1153 patiënten betrokken waren. Vier van deze onderzoeken maakten deel uit van het HEALEY ALS-platformonderzoek.

Vervolgens vergeleken ze deze gegevens met het National ALS Registry en met een surveillanceproject dat tussen 2009 en 2011 drie staten en acht grootstedelijke gebieden omvatte, om de participatie-prevalentieverhouding (PPR) te berekenen. Een PPR van minder dan 0,8 duidt op ondervertegenwoordiging in een onderzoek, terwijl een PPR van meer dan 1,2 duidt op oververtegenwoordiging.

Van de 1153 patiënten waren 424 (36,8%) vrouwen. De onderzoeken waarin het ras werd vermeld, omvatten 1122 patiënten. Twintig (1,8%) waren Aziatisch, 26 (2,3%) waren zwart en 1057 (94,2%) waren blank. Er waren geen patiënten van Indiaanse afkomst of afkomstig uit Hawaï/de Stille Oceaan. Vier (0,4%) waren van een ander of gemengd ras en 15 (1,3%) vermeldden geen ras.

Uit de resultaten bleek dat vrouwen een PPR van 0,76 hadden, wat betekent dat er minder vrouwen aan klinische onderzoeken deelnamen dan verwacht op basis van het geschatte aantal vrouwen met ALS in de VS. Het aandeel vrouwen in het National ALS Registry (46%) of het surveillanceproject (44%) was inderdaad hoger dan in de geanalyseerde klinische onderzoeken (36,8%).

Raciale ongelijkheden zijn in de loop der jaren niet veranderd.

Wat ras betreft, waren blanke patiënten oververtegenwoordigd, met een PPR van 1,26 in vergelijking met de gegevens van het nationale ALS-register, terwijl zwarte patiënten een lage PPR van 0,34 hadden. Patiënten van andere of gemengde rassen, waaronder Aziaten, waren ook ondervertegenwoordigd, met een PPR van 0,35.

De Spaanse etniciteit werd niet vermeld in het nationale ALS-register, maar was op basis van de surveillancegegevens ondervertegenwoordigd, met een PPR van 0,44.

Deze raciale ongelijkheden zijn in de loop der jaren niet veranderd, wat aantoont dat er geen significante verbetering is opgetreden in de deelname van verschillende groepen. Deze ongelijkheden waren ook aanwezig in de vier grootste onderzoeken, wat aangeeft dat een grotere deelname geen garantie is voor een betere raciale vertegenwoordiging van de werkelijke bevolking.

De bevindingen tonen over het algemeen aan dat klinische onderzoeken naar ALS nog steeds niet de volledige diversiteit van de ziekte weerspiegelen, waarbij niet-blanke patiënten en vrouwen bijzonder ondervertegenwoordigd zijn.

“Raciale diversiteit in onderzoeken is echter belangrijk omdat dit de generaliseerbaarheid en het vermogen van het onderzoek om de veiligheid in de klinische praktijk te voorspellen, kan verbeteren”, schreven de onderzoekers. Een brede vertegenwoordiging van patiënten kan ook de deelname van patiënten stimuleren en de ontwikkeling van geneesmiddelen versnellen, voegden ze eraan toe.

Vertaling: Ann Bracke

Bron: ALS News Today