L’enquête montre que les femmes et les patients non blancs sont sous-représentés
– Les essais cliniques américains sur la SLA manquent de diversité.
– Les femmes et les patients non blancs sont nettement sous-représentés.
– Une participation plus large est essentielle pour obtenir des résultats généralisables et développer des médicaments.
Aux États-Unis, trop peu de patients non blancs et de femmes participent aux essais cliniques sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) pour donner une image complète de la maladie dans la pratique, selon une étude.
Ce manque de représentation de certains groupes peut empêcher les chercheurs de généraliser les résultats des essais cliniques à l’ensemble de la population atteinte de SLA.
Ces résultats constituent un « point de départ » pour développer des « approches efficaces visant à élargir la participation de tous les groupes de personnes atteintes de SLA », ont écrit les chercheurs dans « Participation in U.S.-Based ALS Clinical Trials by Sex and Race » (Participation aux essais cliniques sur la SLA menés aux États-Unis en fonction du sexe et de la race), publié dans Muscle & Nerve.
Il semble y avoir des disparités raciales et ethniques dans les essais mondiaux sur la SLA
La SLA endommage les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements volontaires, ce qui entraîne une faiblesse musculaire qui s’aggrave avec le temps. Les symptômes varient d’un patient à l’autre, ce qui complique le diagnostic et le traitement. Pour développer des stratégies qui fonctionnent bien pour tout le monde, les essais cliniques doivent inclure une population de patients diversifiée qui reflète la véritable prévalence de la maladie.
Dans les études mondiales sur la SLA, des différences raciales et ethniques semblent exister, mais on ne sait toujours pas si des populations spécifiques sont également sous-représentées dans les essais cliniques sur la SLA aux États-Unis.
Pour en savoir plus, les chercheurs ont examiné les données de 11 essais cliniques récents de phase 2 et de phase 2/3 portant sur un total de 1153 patients. Quatre de ces études faisaient partie de l’étude de la plateforme HEALEY ALS.
Ils ont ensuite comparé ces données avec le Registre national de la SLA et avec un projet de surveillance couvrant trois États et huit régions métropolitaines entre 2009 et 2011 afin de calculer le ratio participation-prévalence (PPR). Un PPR inférieur à 0,8 indique une sous-représentation dans une enquête, tandis qu’un PPR supérieur à 1,2 indique une surreprésentation.
Sur les 1153 patients, 424 (36,8 %) étaient des femmes. Les études dans lesquelles la race était mentionnée incluaient 1122 patients. Vingt (1,8 %) étaient asiatiques, 26 (2,3 %) étaient noirs et 1057 (94,2 %) étaient blancs. Il n’y avait aucun patient d’origine amérindienne ou hawaïenne/pacifique. Quatre (0,4 %) étaient d’une autre race ou d’une race mixte et 15 (1,3 %) n’ont pas mentionné leur race.
Les résultats ont montré que les femmes avaient un PPR de 0,76, ce qui signifie que moins de femmes ont participé aux essais cliniques que ce qui était attendu sur la base du nombre estimé de femmes atteintes de SLA aux États-Unis. En effet, la proportion de femmes dans le registre national de la SLA (46 %) ou le projet de surveillance (44 %) était plus élevée que dans les essais cliniques analysés (36,8 %).
Les inégalités raciales n’ont pas changé au fil des années.
En termes de race, les patients blancs étaient surreprésentés, avec un PPR de 1,26 par rapport aux données du registre national de la SLA, tandis que les patients noirs avaient un faible PPR de 0,34. Les patients d’autres races ou de races mixtes, y compris les Asiatiques, étaient également sous-représentés, avec un TPP de 0,35.
L’ethnie hispanique n’était pas répertoriée dans le registre national de la SLA mais était sous-représentée d’après les données de surveillance, avec un PPR de 0,44.
Ces inégalités raciales n’ont pas changé au fil des ans, ce qui montre qu’il n’y a pas eu d’amélioration significative de la participation des différents groupes. Ces inégalités étaient également présentes dans les quatre plus grandes enquêtes, ce qui indique qu’une plus grande participation ne garantit pas une meilleure représentation raciale de la population réelle.
Dans l’ensemble, les résultats montrent que les essais cliniques sur la SLA ne reflètent toujours pas toute la diversité de la maladie, les patients non blancs et les femmes étant particulièrement sous-représentés.
« Cependant, la diversité raciale dans les études est importante car elle peut améliorer la généralisabilité et la capacité de la recherche à prédire la sécurité dans la pratique clinique », ont écrit les chercheurs. Une large représentation des patients peut également encourager leur participation et accélérer le développement des médicaments, ont-ils ajouté.
Traduction : Ann Bracke
Source : ALS News Today