• Amylyx verwacht dit jaar nog vroege cohortresultaten voor LUMINA

• AMX0114 is een door Amylyx ontwikkelde antisens oligonucleotide die is ontworpen om calpain-2, een belangrijke boosdoener op het axonaledegeneratiepad bij ALS, als doelwit te kiezen

Amylyx kondigt aan dat een eerste dosis is toegediend aan een eerste deelnemer tijdens de LUMINA-studie, een fase 1, multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo gecontroleerd, met meervoudige opklimmende doses uitgevoerd klinisch onderzoek naar AMX0114, een experimentele en potente antisens oligonucleotide (ASO) met als doelwit calpain-2, bij mensen die kampen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). De onderneming verwacht dit jaar nog de eerste cohortresultaten van LUMINA.

Het LUMINA-onderzoek (NCT06665165) gaat de veiligheid, verdraagbaarheid, farmakokinetica en farmakodynamica evalueren van AMX0114 bij mensen met ALS. LUMINA zal zich verder een oordeel vormen over uitgebreid onderzochte ALS-biomerkers, waaronder de verandering vanaf de basislijn van de niveaus van neurofilament lichte ketting (NfL). LUMINA wil ongeveer 48 ALS-patiënten rekruteren uit heel Noord-Amerika. De deelnemers zullen op een schaal van 3 op 1 willekeurig worden toegewezen aan AMX0114 of een placebo. De toediening gebeurt intrathecaal, één keer om de vier weken en met een totaal van maximaal vier doses.

“AMX0114 heeft als doelwit calpain-2, dat in belangrijke mate bijdraagt aan axonale degeneratie en dat al tientallen jaren wordt bestudeerd als potentieel doelwit voor de behandeling van ALS en andere neurodegeneratieve ziekten. In preklinische studies bewees AMX0114 borg te staan voor verbeterde axonale levenskansen en afnames van extracellulaire NfL-niveaus bij meerdere ziektemodellen. We zijn zeer enthousiast omdat we AMX0114 naar het klinische stadium kunnen tillen in onderzoek bij daadwerkelijke patiënten. Het zal ons een stap dichter brengen bij een remedie tegen deze slopende ziekte”, zegt Camille L. Bedrosian, MD, Chief Medical Officer bij Amylyx.

Amylyx ontwierp AMX0114 om calpain-2, een door calcium geactiveerde protease, als doelwit te kiezen. Door medewetenschappers beoordeeld onderzoek heeft aangetoond dat overtollige calpain-2-activiteit een belangrijke rol speelt bij de ziektevoortgang van ALS en andere neurodegeneratieve ziekten. Het drijft namelijk de degeneratie van axonen aan, de lange, buisvormige neuronale segmenten die signalen dragen van de neuronen naar andere neuronen en naar de spieren. Preklinische studies met ALS-modellen suggereren dat de remming van calpain-2 mogelijk de overlevingskansen van neuronen verbetert en de axonale degeneratie mildert.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Amylyx