6 oktober 2025

• De Amerikaanse FDA heft de klinische stopzetting op voor NUZ-001, Neurizon®’s belangrijkste kandidaat-therapie voor ALS.
• Maakt de weg vrij voor deelname aan de HEALEY ALS Platform Trial (platformstudie), die naar verwachting in het vierde kwartaal van 2025 van start zal gaan.
• De IND wordt ondersteund door robuuste preklinische veiligheidsgegevens en uitgebreide productie- en kwaliteitsinformatie uit de eerder ondertekende licentieovereenkomst met Elanco.
• Versnelt de ontwikkeling van NUZ-001 als platformmolecule met verder potentieel voor uitbreiding.
• Positioneert Neurizon voor een versnelde regelgevingsprocedures en toekomstige partnermogelijkheden.

Neurizon Therapeutics, een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat zich toelegt op het bevorderen van innovatieve behandelingen voor neurodegeneratieve ziekten, is verheugd aan te kondigen dat de  FDA (Food and Drug Administration) de klinische stopzetting van haar belangrijkste kandidaat-medicijn, NUZ-001, heeft opgeheven.

Deze beslissing markeert een cruciale regelgevingsmijlpaal voor Neurizon en de ganse ALS-gemeenschap en maakt zo de weg vrij voor Fase 2/3-ontwikkeling van NUZ-001 als onderdeel van de HEALEY ALS Platform Trial, die naar verwachting van start zal gaan in het vierde kwartaal van 2025.

Dr. Michael Thurn, Algemeen Directeur en CEO, merkte op: “De goedkeuring door de FDA van onze IND-aanvraag is een belangrijke mijlpaal in onze missie om NUZ-001 dichter bij patiënten met ALS te brengen. Deze prestatie weerspiegelt zowel onze onwankelbare toewijding aan rigoureuze wetenschappelijke en klinische ontwikkeling alsook de onvermoeibare inzet van ons team. Wij zijn de ‘key opinion leaders’ (KOLs) en de patiënten belangengroepen, die met hun standvastige steun en betrokkenheid van cruciaal belang waren bij het vormgeven en bevorderen van dit programma, enorm dankbaar. Hun inspanningen om het bewustzijn te vergroten en te lobbyen voor de dringende behoeften van de ALS-gemeenschap zijn van onschatbare waarde geweest om dit punt te bereiken. We werken nu samen met het HEALEY ALS Platform Trial team om de volgende cruciale stappen in de ontwikkeling van NUZ-001 te zetten. Gesteund door onze veelbelovende TDP-43 preklinische gegevens en de bemoedigende overlevingsresultaten van de Open-Label Extension (OLE)-studie bij ALS-patiënten, geloven we dat NUZ-001 mogelijks de progressie van deze verwoestende ziekte significant kan vertragen.”

Het openen van een IND voor een platformmolecule legt een regelgevende basis die niet alleen de ontwikkeling van de eerste kandidaat versnelt, maar ook toekomstige programma’s stroomlijnt. Door een gevalideerd kader te creëren voor veiligheid, productie en klinisch ontwerp, vermindert het regelgevingsrisico, verkort het de tijdlijnen en maakt het efficiënte uitbreiding naar nieuwe indicaties mogelijk.

In dit geval wordt de IND verder versterkt door het robuuste en uitgebreide pakket aan preklinische veiligheidsgegevens en de gedetailleerde productie- en kwaliteitsinformatie die zijn verkregen via onze licentieovereenkomst met Elanco. Deze middelen vergroten het vertrouwen in de gereedheid van het platform voor klinische ontwikkeling en versterken het potentieel als een therapeutisch platform met een brede toepasbaarheid, dat zowel strategische flexibiliteit als commerciële waarde op lange termijn biedt.

Vertaling: Sophie Leclerq

Bron: Neurizon