06-10-2025

Points marquants:

• La FDA américaine lève la suspension clinique du NUZ-001, le traitement expérimental phare de Neurizon® contre la SLA

• Ouverture de l’essai clinique HEALEY sur la plateforme SLA, dont le démarrage est prévu au quatrième trimestre de l’année civile 2025

• Une demande de nouveau médicament (IND) soutenue par de solides données de sécurité précliniques et des informations complètes sur la fabrication et la qualité, issues de l’accord de licence Elanco précédemment signé

• Accélération du développement du NUZ-001, molécule de plateforme offrant un potentiel d’expansion du portefeuille de produits

• Positionnement de Neurizon pour des procédures réglementaires accélérées et de futures opportunités de partenariat

Neurizon Therapeutics, société de biotechnologie en phase clinique dédiée au développement de traitements innovants contre les maladies neurodégénératives, a le plaisir d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a levé la suspension clinique du NUZ-001, son médicament expérimental phare.

Cette décision marque une étape réglementaire cruciale pour Neurizon et la communauté SLA, ouvrant la voie au développement de phase 2/3 du NUZ-001 dans le cadre de l’essai clinique HEALEY ALS Platform, qui devrait débuter au quatrième trimestre de l’année civile 2025.

Le Dr Michael Thurn, Directeur général et PDG, a déclaré: ‘’L’approbation par la FDA de notre demande d’IND marque une étape importante dans notre mission visant à rapprocher le NUZ-001 des patients atteints de SLA. Cette réussite témoigne à la fois de notre engagement indéfectible en faveur d’un développement scientifique et clinique rigoureux et du dévouement indéfectible de notre équipe. Nous sommes profondément reconnaissants envers les leaders d’opinion clés et les associations de défense des patients, dont le soutien et l’engagement indéfectibles ont joué un rôle déterminant dans l’élaboration et l’avancement de ce programme. Leurs efforts de sensibilisation et de plaidoyer pour les besoins urgents de la communauté SLA nous ont été précieux pour atteindre ce stade. Nous collaborons désormais avec l’équipe de l’essai HEALEY ALS Platform afin de franchir les prochaines étapes cruciales du développement du NUZ-001. Forts de nos données précliniques convaincantes sur le TDP-43 et des résultats encourageants de survie issus de l’étude d’extension ouverte (OLE) chez les patients atteints de SLA, nous sommes convaincus que le NUZ-001 a le potentiel de ralentir significativement la progression de cette maladie dévastatrice.’’

 L’ouverture d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (DIN) pour une molécule plateforme établit un cadre réglementaire qui non seulement accélère le développement du premier candidat, mais simplifie également les programmes futurs. La création d’un cadre validé pour la sécurité, la fabrication et la conception clinique réduit les risques réglementaires, raccourcit les délais et permet une expansion efficace vers de nouvelles indications. Dans ce cas, la DIN est renforcée par un ensemble complet et robuste de données de sécurité précliniques et par les informations détaillées sur la fabrication et la qualité obtenues grâce à notre accord de licence avec Elanco. Ces ressources renforcent la confiance dans l’aptitude de la plateforme au développement clinique et renforcent son potentiel en tant que plateforme thérapeutique à large applicabilité, offrant à la fois flexibilité stratégique et valeur commerciale à long terme.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Neurizon