31-01-2025

• La réunion de type C avec la FDA, combinée avec la lecture des résultats de la  récente étude PARADIGM phase 2b qui a duré 18 mois, place la société sur la bonne voie pour démarrer une étude de phase 3 à la mi-2025
• PrimeC a déjà démontré un impact significatif sur le ralentissement de la progression de la maladie et l’augmentation des taux de survie chez les personnes atteintes de SLA

NeuroSense, une société de biotechnologie en phase clinique avancée développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives graves, a annoncé aujourd’hui avoir conclu une réunion de type C avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour PrimeC dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L’objet de la réunion était de discuter de la conception d’une étude clinique pivot planifiée de Phase 3 et du plan de soumission d’une éventuelle demande de commercialisation 505(b)(2). La Société a eu une discussion productive avec la FDA concernant la conception de l’étude pivot de phase 3 planifiée avec PrimeC, y compris les mesures d’efficacité et de sécurité.

Le feedback positif et les conseils de la FDA sur la conception globale de l’essai représentent  une réalisation remarquable pour NeuroSense, car l’alignement sur la conception est une étape essentielle pour permettre à l’étude de répondre aux attentes réglementaires et, de potentiellement, fournir des données suffisantes pour l’approbation du médicament.

À la lumière du feedback de la FDA, NeuroSense prévoit de soumettre un protocole final à la FDA au cours du premier semestre de 2025 dans le but de commencer le recrutement à l’étude pivot de Phase 3 à la mi-2025, qui comprendrait environ 300 patients répartis selon un ratio de 2:1, PrimeC par rapport au placebo. L’étude de phase 3 devrait être une étude randomisée, multicentrique, multinationale, prospective, en double aveugle, contrôlée par placebo, avec une extension ouverte (OLE), pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de PrimeC chez les personnes atteintes de SLA. Après 12 mois de traitement, il est prévu que tous les participants passent à PrimeC pour une extension OLE de 12 mois.

 « Le feedback de la FDA concernant notre stratégie clinique pour l’étude pivot planifiée de Phase 3 et le plan de soumission d’une éventuelle demande de commercialisation représentent une étape importante dans notre programme de développement de médicaments. Cela valide les progrès que nous avons réalisés et renforce notre engagement à faire progresser une option thérapeutique potentielle pour les personnes atteintes de SLA, dont le besoin de traitements innovants est urgent. Cette étape nous rapproche de la fourniture d’une solution indispensable à la communauté SLA », a déclaré Alon Ben-Noon , PDG de NeuroSense.

NeuroSense a déjà terminé PARADIGM ( NCT05357950 ), un essai clinique de phase 2b multinational, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de PrimeC sur la SLA.

À propos de PARADIGM

PARADIGM est un essai clinique prospectif, multinational, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, de Phase 2b (NCT05357950) de PrimeC sur la SLA. L’essai a inclus 68 participants vivant avec la SLA au Canada, en Italie et en Israël.

Durant les 6 premiers mois de l’essai, 45 participants ont été randomisés pour recevoir PrimeC et 23 participants ont été randomisés pour recevoir un placebo. Cela a été suivi d’une prolongation ouverte de 12 mois au cours de laquelle tous les participants ont reçu PrimeC en aveugle, sans que ni les participants ni le personnel clinique ne soient informés quel traitement avait été initialement attribué.

La plupart des patients inclus dans les deux groupes actif et placebo de l’essai ont été traités simultanément avec du Riluzole, le médicament de référence pour la SLA, ce qui indique que PrimeC a ralenti la progression de la maladie bien au-delà du niveau offert par le médicament contre la SLA approuvé par la FDA.   

À propos de PrimeC

PrimeC, le candidat médicament phare de NeuroSense, est une nouvelle formulation orale à libération prolongée composée d’une combinaison unique à dose fixe de deux médicaments approuvés par la FDA : la ciprofloxacine et le célécoxib. PrimeC est conçu pour cibler de manière synergique plusieurs mécanismes clés de la SLA qui contribuent à la dégénérescence des motoneurones, à l’inflammation, à l’accumulation de fer et à la régulation altérée de l’acide ribonucléique (« ARN ») afin d’inhiber potentiellement la progression de la SLA. NeuroSense a terminé un essai clinique de phase 2a qui a atteint ses critères de sécurité et d’efficacité, notamment la réduction de la détérioration fonctionnelle et respiratoire et des changements statistiquement significatifs dans les marqueurs biologiques liés à la SLA indiquant l’activité biologique de PrimeC. PrimeC a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration américaine et de l’Agence européenne des médicaments.

Traduction: Viviane
Source: Press release NeuroSense