11 november 2025

Een baanbrekend kandidaat-medicijn waarvan blijkt dat het zenuwcellen beschermt die beschadigd zijn door motorneuronziekte (MND), kan mogelijk nieuwe hoop bieden voor personen die leven met de verschrikkelijke ziekte.

• Preklinische resultaten tonen dat een nieuw neuroprotectief medicijn, dat ervoor zorgt dat cellen hun bescherming ‘aanzetten’, ziekteverloop significant zou kunnen vertragen.
• Onderzoekers aan University of Sheffield’s Institute for Translational Neuroscience (SITraN), in het Verenigd Koninkrijk, hebben ontdekt dat M102 een krachtig effect heeft op de zenuwcellen die beschadigd worden door MND.
• In studies van MND-muismodellen bevorderde M102 beweging, lopen en de gezondheid van motorneuronen. In cellulaire modellen van MND-patiënten werd ook bescherming van neuronen behaald.
• Het onderzoek voorspelde een veilig en effectief dosisbereik voor mensen, wat klinische studies mogelijk maakt.

Een baanbrekend kandidaat-medicijn waarvan blijkt dat het zenuwcellen beschermt die beschadigd zijn door motorneuronziekte (MND), kan mogelijk nieuwe hoop bieden voor personen die leven met deze verschrikkelijke ziekte.

Onderzoekers aan University of Sheffield’s Institute for Translational Neuroscience (SITraN), in het Verenigd Koninkrijk, ontdekten en ontwikkelden M102, een nieuw medicijn met een krachtig beschermend effect op de zenuwcellen die beschadigd worden door de neurodegeneratieve ziekte die tot op heden niet te genezen is.

In preklinische studies vertraagde M102 het ziekteverloop en bewaarde de spierfunctie in muizen met MND waardoor bewegen, lopen en zenuwfunctie verbeterde.

Belangrijk is dat het motorneuronen uit het laboratorium ook beschermde tegen de schade van astrocyten, wat cellen zijn van patiënten met MND. Dit zijn cellen in het zenuwstelsel die normaal motorneuronen ondersteunen en beschermen. De bevindingen, die gepubliceerd werden in het tijdschrift Molecular Neurodegeneration, suggereren dat M102 de duur en levenskwaliteit van personen met MND significant zou kunnen verlengen.

Motorneuronziekte (MND), ook gekend als amyotrofische laterale sclerose (ALS), is een progressieve en levensverkortende ziekte die zenuwcellen, die beweging aansturen (motorneuronen), in de hersenen en het ruggenmerg aantast. MND zorgt ervoor dat motorneuronen geleidelijk aan niet meer kunnen communiceren met de spieren, wat leidt tot progressieve spierzwakte, spierverlies en stijfheid. Dat beïnvloedt de mate waarin een persoon kan wandelen, praten, slikken en ademen. De meeste personen met MND leven na de eerste symptomen tussen 2 en 5 jaar met de ziekte. 

Professor Dame Pamela Shaw, directeur van SITraN en hoofdonderzoeker van de studie, zegt: “MND is een van de wreedste ziektes, ze neemt mensen hun mobiliteit en zelfstandigheid af, vaak aan een verontrustend tempo. We zijn op het punt gekomen waarop de wetenschap kennis eindelijk bijgebeend geraakt. Onze ontdekking van M102 geeft echte hoop dat we de ontwikkeling van de ziekte werkelijk kunnen vertragen.”

“De preklinische studies toonden niet enkel verbetering in bewegen, lopen en zenuwfunctie in muismodellen, maar toonden ook hoe het motorneuronen, gekweekt in het laboratorium, beschermt tegen schade veroorzaakt door cellen van patiënten met MND.”

In tegenstelling tot de meest huidige behandelingen, die focussen op een enkel biologisch proces, heeft M102 een dubbele werking: het activeert twee van de grootste beschermende systemen in de cellen, namelijk NRF2 en HSF1. Deze systemen helpen zenuwcellen om stress te bestrijden, ontsteking te verminderen, energieopwekking te verbeteren en beschadigde proteïnen te verwijderen, dit draagt allemaal bij aan de beschadiging van motorneuronen bij MND.

Het baanbrekend onderzoek is een samenwerking tussen de University of Sheffield, in het Verenigd Koninkrijk, en Aclipse Therapeutics, een biotechbedrijf in de Verenigde Staten.

Dr. Richard Mead, hoofddocent in Translational Neuroscience aan SITraN en co-hoofdauteur van de studie, zegt: “Wetenschappelijke ontdekkingen omvormen in echte behandelingen vergt teamwerk: onderzoekers, clinici, industriële partners en investeerders samenbrengen. Onze samenwerking met Aclipse Therapeutics heeft die essentiële brug gebouwd tussen het onderzoekslaboratorium en de kliniek. We zijn nu klaar om de volgende cruciale stap te nemen: M102 te testen op mensen met MND en dichter bij een behandeling komen die oprecht een verschil kan maken.”

Het Sheffield-onderzoeksteam heeft de veiligheid en mate waarin het de motorneuronen kan beschermen in dierenmodellen bevestigd. De volgende stappen zijn het opstarten van klinische studies met mensen zodra financiering vastgelegd wordt.

Vertaling: Joske Van Peer

Bron: University of Sheffield