Un nouveau médicament candidat dévastateur qui protège les cellules nerveuses endommagées par la maladie de Charcot (SLA), pourrait offrir un nouvel espoir aux personnes atteintes de cette maladie dévastatrice
- Des résultats précliniques démontrent un nouveau médicament neuroprotecteur ‘mettant en route’ des défenses cellulaires, pourrait retarder la progression de la maladie de façon significative.
- Des chercheurs de l’Institut de neurosciences translationnelles (SITraN) de l’Université de Sheffield ont découvert que le M102 exerce de puissants effets protecteurs sur les cellules nerveuses endommagées par la SLA.
- Des études menées sur des modèles murins de la SLA ont montré que le M102 améliore la motricité, la démarche et la santé des motoneurones. Une protection des motoneurones a également été observée dans des modèles cellulaires dérivés de patients atteints de SLA.
- Ces recherches ont permis de prédire les doses sûres et efficaces chez l’humain, ouvrant ainsi la voie à des essais cliniques.
Un candidat médicament dévastateur qui protège les cellules nerveuses endommagées par une maladie des motoneurones pourrait suggérer un nouvel espoir à tous ceux qui vivent cette expérience mirobolante.
Des chercheurs à l’Université de l’ Institut de Neuroscience translationnel ont découvert et développé M102, un médicament flambant neuf qui entraine des effets puissants de protection sur les cellules nerveuses endommagées par une maladie neurodégénérative qui ne connait aucun remède jusqu’à ce jour.
Dans des études précliniques, M102 a ralenti la progression de la maladie et sauvegardé les fonctions musculaires auprès de souris atteintes de MND en améliorant les meuvements, démarche, ainsi que les fonctions nerveuses.
Important, il protégeait également des motoneurones cultivés en laboratoire; suite à des dommages causés par des des cellules patient MND connus sous le nom d’astrocytes. Il s’agit de cellules au niveau du système nerveux qui soutiennent et protègent normalement les motoneurones. Les résultats publiés dans le Molecular Neurodegeneration, suggèrent que M102 pourraient prolonger de manière significtive la durée et la qualité de vie des personnes atteintes de MND.
Motor Neuron Disease (MND), connue aussi sous le nom de sclérose latérale amyotrophique (ALS), concerne une condition progressive qui raccourcit la vie qui touche les cellules nerveuses et la moelle épinière qui controlent le mouvement (motoneurones). MND est la cause que les motoneurones cessent d’envoyer graduellement des messages aux muscles, ce qui entraine une faiblesse musculaire graduelle, dépérissement des muscles ainsi qu’une rigueur. Ceci peut influencer la façon don’t une personne marche, parle, déglutit et respire. La plupart des personnes souffrant de MND meurent endéans deux à cinq ans dès que les symptomes se manifestent. .
La professeure Dame Pamela Shaw, directrice de SITraN et investigatrice principale de l’étude, a déclaré : « La SLA est l’une des maladies les plus cruelles, privant les personnes atteintes de leur mobilité et de leur autonomie, souvent à une vitesse alarmante. Nous sommes aujourd’hui à un tournant où la compréhension scientifique commence enfin à se faire jour. Notre découverte du M102 nous donne un réel espoir de pouvoir ralentir considérablement la progression de cette maladie.
« Les études précliniques ont non seulement montré une amélioration des mouvements, de la démarche et de la fonction nerveuse chez des souris modèles, mais elles ont également protégé les motoneurones cultivés en laboratoire des dommages causés par les cellules de patients atteints de SLA. » Contrairement à la plupart des traitements actuels qui ciblent une seule voie biologique, le M102 agit de deux manières, en activant deux systèmes protecteurs majeurs au sein des cellules : NRF2 et HSF1. Ensemble, ces systèmes aident les cellules nerveuses à lutter contre le stress, à réduire l’inflammation, à améliorer la production d’énergie et à éliminer les protéines endommagées – autant de facteurs connus pour contribuer aux lésions des motoneurones dans la SLA.
Cette recherche novatrice est le fruit d’une collaboration entre l’Université de Sheffield et Aclipse Therapeutics, une société de biotechnologie basée aux États-Unis.
Le Dr Richard Mead, maître de conférences en neurosciences translationnelles à SITraN et co-auteur principal de l’étude, a déclaré : « Transformer une découverte scientifique en traitement concret exige un travail d’équipe, réunissant chercheurs, cliniciens, partenaires industriels et investisseurs. Notre collaboration avec Aclipse Therapeutics a permis de créer ce lien essentiel entre le laboratoire et la clinique. Nous sommes désormais prêts à franchir une étape cruciale : tester le M102 chez des personnes atteintes de SLA et nous rapprocher d’un traitement susceptible de faire une réelle différence. » L’équipe de recherche de Sheffield a confirmé l’innocuité du M102 et sa capacité à protéger les motoneurones chez des modèles animaux. La prochaine étape consistera à entreprendre des essais cliniques chez l’humain une fois le financement obtenu.
Traduction: Eric Kisbulck
Source: Université de Sheffield