25-06-2026

Eerste patiënt behandeld met LTX-002; studie werft nu deelnemers op 2 locaties

• Een klinische studie in Europa test de veiligheid en farmacologische eigenschappen van LTX-002 als potentiële behandeling voor ALS.

• De nieuwe therapie richt zich op een ontregeld vetmetabolisme, een belangrijke factor die bijdraagt ​​aan zenuwschade.

• Ontwikkelaar Leal Therapeutics hoopt dat de kandidaat-behandeling, een ASO, de ernst van de ziekte bij mensen met ALS kan verminderen.

De eerste patiënt heeft een dosis ontvangen in een fase 1/2 klinische studie waarin LTX-002 van Leal Therapeutics wordt geëvalueerd. LTX-002 is een antisense-oligonucleotide dat is ontworpen om afwijkingen in het vetmetabolisme aan te pakken die mogelijk bijdragen aan amyotrofische laterale sclerose (ALS).

De NeurALS-studie (NCT07660614) werft momenteel naar schatting 56 volwassenen met ALS op twee locaties in Europa, met plannen om nog drie studielocaties toe te voegen. De eerste twee locaties bevinden zich in Nederland en Zweden, en er wordt verwacht dat er ook patiënten zullen worden gerekruteerd in centra in Italië en Duitsland.

De studie onderzoekt de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacologische eigenschappen van LTX-002 bij verschillende oplopende doseringen, en zal ook de effecten van de experimentele therapie op de ernst van de ziekte onderzoeken, aldus een persbericht van het bedrijf waarin de start van de studie wordt aangekondigd.

“ALS-patiënten hebben te weinig behandelingsopties, en recent wetenschappelijk onderzoek wijst duidelijk op een ontregeld lipidenmetabolisme als drijvende kracht achter de degeneratie”, aldus Asa Abeliovich, PhD, CEO en oprichter van Leal. “Het toedienen van LTX-002 aan onze eerste patiënt is de eerste echte test van deze aanpak bij mensen en een belangrijke mijlpaal voor zowel Leal als de ALS-gemeenschap.”

Studie linkt eiwit- en vetregulator aan zenuwcelbeschadiging bij ALS

Hoewel de exacte oorzaken van ALS nog niet volledig bekend zijn, wordt aangenomen dat verstoringen in het metabolisme van sfingolipiden en ceramiden, twee klassen vetmoleculen, bijdragen aan zenuwcelbeschadiging.

In sommige gevallen zijn deze afwijkingen gekoppeld aan mutaties in het SPTLC1-gen, dat codeert voor een eiwit met dezelfde naam. SPTLC1 is een component van serinepalmitoyltransferase (SPT), een belangrijk enzym dat betrokken is bij de eerste stap van de productie van sfingolipiden.

NeurALS is de eerste klinische studie bij mensen waarin LTX-002 als ALS-therapie wordt getest

LTX-002 is een antisense-oligonucleotide (ASO), een korte streng genetisch materiaal, ontworpen om de productie van SPTLC1 te verminderen door zich te richten op het messenger-RNA, een molecuul dat dient als sjabloon voor de aanmaak van het eiwit. Door de SPT-activiteit te verlagen, wil de therapie de ophoping van potentieel schadelijke sfingolipiden en ceramiden verminderen die geassocieerd worden met zenuwschade bij ALS.

Volgens Leal is een abnormale ophoping van sfingolipiden en ceramiden waargenomen bij zowel sporadische als familiaire vormen van ALS, wat suggereert dat LTX-002 een breed scala aan ALS-patiënten ten goede zou kunnen komen. Het bedrijf haalde eerder al 45 miljoen dollar op om LTX-002 verder te ontwikkelen voor klinische studies naar ALS.

Preklinische gegevens die vorig jaar werden gepresenteerd, toonden aan dat LTX-002 belangrijke hersen- en ruggenmerggebieden bereikte na toediening rechtstreeks in het ruggenmergkanaal bij niet-menselijke primaten. De therapie verlaagde ook de niveaus van sfingolipiden en ceramiden zonder significante veiligheidsrisico’s.

Deelnemers aan NeurALS – de eerste klinische studie bij mensen waarin de therapie wordt getest – worden willekeurig toegewezen aan een groep die LTX-002 in verschillende doseringen ontvangt, of een placebogroep. De therapie wordt rechtstreeks in het ruggenmergkanaal toegediend via een intrathecale injectie. Elke patiënt krijgt drie injecties gedurende ongeveer drie maanden, aldus de ontwikkelaar.

Het hoofddoel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van LTX-002 gedurende ongeveer zes maanden. Secundaire doelen zijn het bepalen van de farmacokinetiek (hoe het zich in het lichaam verplaatst) en de farmacodynamiek (de effecten ervan in het lichaam).

Onderzoekers zullen ook veranderingen in de SPTLC1- en sphingolipideniveaus in bloed en hersenvocht evalueren, evenals verkennende metingen zoals dagelijks functioneren, spierkracht, longfunctie en spraak. Veranderingen in de niveaus van neurofilament light chain, een marker voor zenuwschade, zullen ook worden beoordeeld.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: ALS News Today