SineuGene Therapeutics, een biotechnologische onderneming voor het klinische stadium die zich toespitst op gentherapieën tegen neurologische ziekten, heeft aangekondigd dat de National Medical Products Administration (NMPA) van China de Investigational New Drug (IND)-aanvraag heeft goedgekeurd voor SNUG01, een baanbrekende gentherapie tegen amyotrofische laterale sclerose (ALS). Deze mijlpaal volgt op een gelijkaardige goedkeuring van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) in maart 2025. Dit effent het pad naar een fase I/IIa multiregionaal klinisch onderzoek (MRCT) in China en de VS.

SNUG01 is een baanbrekende recombinante, op een adeno-geassocieerd virus-serotype 9 (rAAV9) gebaseerde gentherapie die het menselijke TRIM72-eiwit (Tripartite Motif Protein 72) uitdrukt, een nieuw ALS-doelwit dat voor het eerst werd geïdentificeerd en getypeerd door dr. Yichang Jia’s groep aan de Tsinghua University. Het richt zich op het centrale zenuwstelsel (CNS) en meer bepaald de motorneuronen. Dit wereldwijde fase I/IIa-onderzoek zal de veiligheid en de potentiële efficiëntie evalueren van SNUG01 en de geschikte dosis voor volwassenen met ALS identificeren. De studie zal worden uitgevoerd in meerdere toonaangevende academische centra in beide landen, waaronder het Healey & AMG Center for ALS van het Massachusetts General Hospital (U.S.), het Peking University Third Hospital, het Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine en het Fujian Medical University Union Hospital.

“Deze dubbele goedkeuring versnelt en valideert de strategie voor de ontwikkeling van potentieel transformatieve ALS-therapieën”, zegt professor Merit Cudkowicz, directeur van het Healey & AMG Center for ALS aan het Massachusetts General Hospital en algemeen hoofd van het onderzoek. “We zijn verheugd over de samenwerking en kijken reikhalzend uit naar een evaluatie van de potentiële impact van de therapie op ALS-patiënten.”

Deze regelgevende goedkeuringen demonstreren het momentum achter de ontwikkeling van SNUG01. Dit alles dankzij de strategische samenwerkingsverbanden die SineuGene op poten heeft gezet en dankzij een strakke wetenschappelijke aanpak.

Over SNUG01

SNUG01, ontwikkeld door SineuGene via zijn in eigendom gehouden AAV-technologieplatform, is een baanbrekende gentherapie die zich richt op het TRIM72-gen, dat werd geïdentificeerd als een potentieel therapeutisch gen door de ploeg van dr. Yichang Jia aan de Tsinghua University. SNUG01 gebruikt een rAAV9-vector om menselijk TRIM72 intrathecaal toe te dienen aan de neuronen. Preklinische studies hebben aangetoond dat de expressie van TRIM72 de ALS-pathogenese kan tegengaan met behulp van een waaier van mechanismen, waaronder de reductie van oxidatieve stress, de capaciteit om het neuronaal membraan te herstellen, de mitochondriale homeostase te herstellen, het remmen van neuro-inflammatoire cascades, en tot slot de stress-granulaire deregulatie te onderdrukken. Dit hele pakket verhindert dat de motorneuronen gaan degenereren.

Een recent onderzoek (IIT) in China toonde aan dat SNUG01 veilig is en stelde tekenen van klinische efficiëntie en biomerker-verbeteringen vast. En in tegenstelling tot therapieën die zich richten op specifieke genetische mutaties, heeft het ruime neuro-beschermende mechanisme van SNUG01 het potentieel ook van nut te zijn voor sporadische ALS-patiënten – meer dan 90% van de populatie, voor wie geen effectieve behandelingsopties bestaan. Deze veelbelovende resultaten onderlijnen het potentieel van SNUG01.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: PR Newswire