Abstract
Behandelingen op basis van stamcellen hebben zich ontwikkeld als mogelijk effectieve methoden om de progressie van ALS te vertragen. Dit onderzoek is opgezet als een monocentrisch, prospectief en open-label onderzoek zonder placebocontrolegroep om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van gelijktijdige intrathecale (IT) en intraveneuze (IV) toediening van autologe beenmergafgeleide mesenchymale stamcellen (BM-MSC’s) bij ALS-patiënten. Autologe BM-MSC’s werden geïsoleerd en geëxpandeerd onder standaard condities. Vijftien patiënten werden neurologisch onderzocht vóór de transplantatie van de BM-MSC’s (1×106 cellen/kg LG) om het tempo van de ziekteprogressie vóór de behandeling te evalueren. Om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen, werden de patiënten 1, 3 en 6 maanden na de behandeling met BM-MSC’s onderzocht. Bijwerkingen werden geëvalueerd en het klinische resultaat werd bepaald aan de hand van de ALS functional rating scale-revised (ALSFRS-R) en de geforceerde vitale capaciteit (FVC). Er werden geen ernstige bijwerkingen vastgesteld na de gecombineerde IT- en IV-toediening van de BM-MSC’s. De gemiddelde ALSFRS-R- en FVC-waarden bleven stabiel gedurende de eerste 3 maanden van de behandeling. Zes maanden na de toediening van de BM-MSC’s werd bij deze patiënten echter een aanzienlijke daling van de ALSFRS-R- en FVC-waarden waargenomen. Uit ons onderzoek blijkt dat de gelijktijdige IT-en IV-toediening van BM-MSC’s bij ALS-patiënten een veilige procedure is. Bovendien wijzen onze gegevens op een tijdelijke vertraging van de progressie van ALS na een enkelvoudige gecombineerde IT- en IV-toediening van BM-MSC’s. Verder onderzoek is nodig om na te gaan of herhaalde toediening van BM-MSC’s de levensverwachting kan verlengen en de progressie van ALS kan vertragen.

Vertaling: Emilie Poissonnier
Bron: Regenerative Therapy