Persbericht – Leuven – 09-01-2023
ALS of Amyotrofische Laterale Sclerose is een dodelijke progressieve zenuwspierziekte waarbij motorneuronen afsterven. Je kan ALS best omschrijven als een ziekte die je lichaam naargelang de tijd vordert meer en meer verlamt, tot je uiteindelijk volledig wordt ingesloten vanaf de nek.
Tot op vandaag betekent de diagnose ALS nog steeds een doodvonnis met een levensverwachting van gemiddeld slechts 33 maanden. Er bestaat immers nog geen therapie die de ziekte geneest.
De absolute prioriteit van ALS Liga België is dan ook het stimuleren en financieren van wetenschappelijk onderzoek naar ALS, via haar onderzoekfonds A cure for ALS dat aan donateurs garandeert dat hun gift 100% aan dit doel wordt besteed.
Onze jarenlange inspanningen, en deze van academische ALS-onderzoekers en van vele farmabedrijven beginnen nu duidelijk vruchten af te werpen. Recent is er meer dan hoop voor ALS-patiënten, waarvan 1000 in België.
Een kwarteeuw nadat het middel met beperkte werking riluzole werd goedgekeurd om op de Europese markt te worden gecommercialiseerd, ligt er momenteel de potentiële nieuwe therapie Tofersen voor ALS op de evaluatietafel van het European Medicines Agency (EMA).
Tofersen, wordt ontwikkeld door het farmabedrijf Biogen. Het is een antisense oligonucleotide, een klein stukje erfelijk materiaal, dat bindt aan het boodschappermolecule van het SOD1 gen, en verhindert zo dat het gemuteerde SOD1 eiwit gevormd wordt. Tofersen kan dus enkel gebruikt worden bij patiënten met een SOD1 mutatie en het opsporen van deze mutatie kan gebeuren via een gentest. Dergelijke patiënten met een SOD1 mutatie vertegenwoordigen slechts 20% van de familiale ALS gevallen, en maar 2% van de totale ALS-patiënten populatie. Bij sommige patiënten in een fase 3 klinische studie met Tofersen treedt er een volledige stabilisatie op en soms zelfs wat verbetering van de spierkracht. “Dit hebben we nog nooit gezien bij ALS studies, het is een mijlpaal in het ALS onderzoek”, aldus Prof. Van Damme, hoofd van het UZ Leuven neuromusculair referentiecentrum dat deze studie mee uitvoert. Evy Reviers, CEO van ALS Liga België, treedt dit volledig bij “Het toont aan dat ALS dan toch een behandelbare ziekte is”.
In afwachting van het verkrijgen van een goedkeuring voor commercialisering op de Europese markt verleent Biogen alvast vroegtijdige toegang tot Tofersen.
Deze werd recent door het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG) voor België goedgekeurd onder haar medisch noodprogramma voor gebruik in schrijnende gevallen (zgn. Compassionate Use).
De Belgische ALS-patiënten hebben hier reikhalzend naar uitgekeken. Een eerste stap in de hun aangeboden hoop is in realiteit omgezet!
De zenuw-spierziekte ALS & ALS Liga
ALS of Amyotrofische Laterale Sclerose is een dodelijke zenuwspierziekte waarbij de motorneuronen afsterven. Je kan ALS best omschrijven als een ziekte die je lichaam volledig lam legt vanaf de nek. Je kan niet meer bewegen, spreken, slikken en ademen & raakt gevangen in je eigen lichaam. De geestelijke en zintuiglijke vermogens blijven intact. Patiënten sterven gemiddeld 33 maanden na de diagnose, zonder hoop op genezing. Wereldwijd lijden meer dan 400.000 mensen aan ALS: ALS treft ongeveer 6 tot 7 mensen op 100.000 en komt overal ter wereld voor. De meeste patiënten krijgen ALS rond hun 60 jaar, maar er zijn ook tieners met ALS. Mannen worden iets frequenter getroffen dan vrouwen. In België lijden continu 1.000 mensen aan ALS. Jaarlijks overlijden er meer dan 200 patiënten en komen er minstens evenveel bij.
ALS Liga België is een niet-gesubsidieerde vzw en tracht de laatste levensjaren van patiënten zo kwalitatief mogelijk te maken, door hen en hun naasten bij te staan op psychosociaal en administratief vlak, hulpmiddelen ter mobiliteit en communicatie uit te lenen, voor hun rechten op te komen bij de overheid, het wetenschappelijk onderzoek te stimuleren en te financieren via het fonds A Cure for ALS en hen van zorg / opvang op maat te voorzien.
Voor meer informatie
ALS Liga België
Evy Reviers, CEO & Chairwoman : +32 (0) 495 44 67 82
persdienst@ALS.be
ALS.be
UZ Leuven
Prof. Philip Van Damme
Dienst communicatie UZ Leuven
communicatie@uzleuven.be
016 34 49 55 of 016 33 22 11 (buiten kantooruren)
Lees ook het vorig persbericht over deze studie
https://als.be/nl/met-tofersen-komt-een-eerste-afdoende-behandeling-beschikbaar-voor-als