Protocol titel: Een fase 2, dubbelblind gerandomiseerde placebo-gecontroleerde studie met parallelle groepen van VHB937 bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) gedurende 40 weken, gevolgd door een open-labelverlenging (ASTRALS)

De opdrachtgever van de studie is Novartis Pharma AG.

Het doel van de studie is om te onderzoeken of het studiegeneesmiddel, VHB937, veilig en effectief is, en of het mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) kan helpen. VHB937 is een antilichaam dat werkt door een eiwit te activeren dat belangrijke hersencellen, genaamd microglia, aanstuurt om zenuwcellen te beschermen. Dit zou schade aan de zenuwcellen kunnen voorkomen. Het doel van de studie is om erachter te komen of VHB937 veilig is en de ziekteprogressie vertraagt bij mensen met ALS die niet langer dan 2 jaar symptomen hebben.

Het actieve geneesmiddel is VHB937 en je hebt 2 kansen op 3 (66%) om het actieve geneesmiddel te krijgen tijdens de eerste 40 weken van de studie. 1 op 3 zal een niet actieve behandeling krijgen, dus een placebo. Na de eerste 40 weken krijgt iedere deelnemer, indien gewenst, het actieve geneesmiddel dit tot 100 weken.

De studie start met een screeningsperiode van minimum 3 weken tot maximum 4 weken. Tijdens de screeningsperiode wordt ook een lumbale punctie gepland. Dus tijdens de screeningsperiode zijn er minimum 2 visites in het ziekenhuis.

Daarna start het dubbelblind gedeelte van de studie, 40 weken, gevolgd door een open label gedeelte, 60 weken. De studiemedicatie wordt toegediend via een infuus, dit om de 4 weken gedurende de hele periode van de behandeling.

Patiënten met ALS die 18 of ouder zijn, die maximum 2 jaar symptomen hebben en die al dan niet behandeld worden met een stabiele dosis riluzole (100mg/dag), een longfunctie (SVC) van ≥ 60% hebben en een ALSFRS-R score van ≥ 30, kunnen in aanmerking komen voor deelname aan deze studie.