Titre du protocole : Étude de phase 2, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, du VHB937 dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) pendant 40 semaines, suivie d’une extension ouverte (ASTRALS).

Le sponsor de l’étude est Novartis Pharma AG.

L’objectif de l’étude est de déterminer si le médicament à l’étude, le VHB937, est sûr et efficace, et s’il peut aider les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le VHB937 est un anticorps qui agit en activant une protéine qui pousse d’importantes cellules cérébrales, appelées microglies, à protéger les cellules nerveuses. Cela pourrait prévenir les dommages causés aux cellules nerveuses. L’objectif de l’étude est de déterminer si le VHB937 est sans danger et s’il ralentit la progression de la maladie chez les personnes atteintes de SLA qui présentent des symptômes depuis deux ans au maximum.

Le médicament actif est le VHB937 et tu as 2 chances sur 3 (66%) de recevoir le médicament actif au cours des 40 premières semaines de l’étude. 1 sur 3 recevra un traitement non actif, c’est-à-dire un placebo. Après les 40 premières semaines, chaque participant, s’il le souhaite, recevra le médicament actif jusqu’à 100 semaines.

L’étude commence par une période de dépistage de 3 semaines minimum à 4 semaines maximum. Une ponction lombaire est également prévue pendant la période de dépistage. Ainsi, pendant la période de dépistage, il y a au minimum 2 visites à l’hôpital.

Ensuite, la partie en double aveugle de l’étude, 40 semaines, commencera, suivie d’une partie en ouvert, 60 semaines. Le médicament de l’étude est administré par perfusion toutes les 4 semaines pendant toute la durée du traitement.

Les patients atteints de SLA âgés de 18 ans ou plus, qui présentent des symptômes depuis un maximum de 2 ans et qui peuvent ou non être traités avec une dose stable de riluzole (100mg/jour), ont une fonction pulmonaire (SVC) ≥ 60 % et un score ALSFRS-R ≥ 30, peuvent être éligibles pour participer à cette étude.