Titel des Protokolls: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 mit VHB937 bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) über 40 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerung (ASTRALS)

Der Sponsor der Studie ist die Novartis Pharma AG.

Ziel der Studie ist es, zu untersuchen, ob das Studienmedikament VHB937 sicher und wirksam ist und ob es Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) helfen kann. VHB937 ist ein Antikörper, der ein Protein aktiviert, das wichtige Gehirnzellen, die sogenannten Mikroglia, dazu antreibt, Nervenzellen zu schützen. Dadurch könnten Schäden an den Nervenzellen verhindert werden. Ziel der Studie ist es, herauszufinden, ob VHB937 sicher ist und das Fortschreiten der Krankheit bei Menschen mit ALS verlangsamt, die nicht länger als zwei Jahre an Symptomen leiden.

Das aktive Medikament ist VHB937 und du hast 2 von 3 Chancen (66%), das aktive Medikament während der ersten 40 Wochen der Studie zu erhalten. 1 von 3 erhält eine nicht-aktive Behandlung, d.h. ein Placebo. Nach den ersten 40 Wochen erhält jeder Teilnehmer, falls gewünscht, das aktive Medikament bis zu 100 Wochen lang.

Die Studie beginnt mit einer Screening-Phase von mindestens 3 bis maximal 4 Wochen. Während des Screeningzeitraums ist auch eine Lumbalpunktion vorgesehen. Während des Screeningzeitraums gibt es also mindestens 2 Krankenhausbesuche.

Dann beginnt der doppelblinde Teil der Studie (40 Wochen), gefolgt von einem offenen Teil (60 Wochen). Das Studienmedikament wird während des gesamten Behandlungszeitraums alle 4 Wochen per Infusion verabreicht.

Patienten mit ALS, die 18 Jahre oder älter sind, die seit maximal 2 Jahren Symptome haben und die mit einer stabilen Dosis Riluzol (100mg/Tag) behandelt werden können oder nicht, eine Lungenfunktion (SVC) von ≥ 60% und einen ALSFRS-R Score von ≥ 30 haben, können an dieser Studie teilnehmen.