ATLAS: een fase III, dubbel blinde gerandomiseerde placebo-gecontroleerde studie met een inloop periode en een open label extensie periode, om het effect van BIIB067 bij presymptomatische volwassen mutatiedragers met bevestigde mutatie in het Superoxide Dismutase 1 (SOD1) gen te onderzoeken. BIIB067 is een antisens oligonucleotide behandeling, die maandelijks via ruggenprik dient toegediend te worden en de expressie van het SOD1 eiwit doet dalen. Het is een beloftevolle behandeling voor ALS patiënten met een SOD1 mutatie.

Deze fase III studie wordt gesponsord door Biogen en wil nagaan of maandelijkse intrathecale toediening van BIIB067 het ontstaan van ALS bij SOD1 mutatiedragers kan verhinderen of uitstellen.

Enkel specifieke mutaties in het SOD1 gen, die geassocieerd zijn met een snel verlopende vorm van de ziekte, komen in aanmerking. Tijdens een eerste fase van de studie zullen asymptomatische mutatiedragers gevolgd worden met maandelijkse bloednames om de neurofilamenten op te volgen. Indien er een stijging van neurofilamenten optreedt (typisch meerdere maanden voor de ziekte uitbreekt) zullen de studiedeelnemers starten met BIIB067 of placebo. Wanneer de ziekte klinisch duidelijk wordt zullen alle deelnemers BIIB067 kunnen toegediend krijgen.

Op deze manier zal onderzocht worden of preventieve behandeling met BIIB067 effectief is.

Interesse, of wens je verdere informatie? Contacteer ons via onderzoek@als.be

Meer info over deze studie vindt u op de website:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982?term=BIIB067&cond=Amyotrophic+Lateral+Sclerosis&draw=2&rank=2.