ATLAS : une étude de phase III, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, avec une période de rodage et une période de prolongation ouverte, pour étudier l’effet du BIIB067 chez des adultes présymptomatiques porteurs d’une mutation confirmée dans le gène de la Superoxyde Dismutase 1 (SOD1). Le BIIB067 est un oligonucléotide antisens qui doit être administré mensuellement par voie épidurale et qui diminue l’expression de la protéine SOD1. Il s’agit d’un traitement prometteur pour les patients atteints de SLA présentant une mutation de la SOD1.

Cette étude de phase III est sponsorisée par Biogen et vise à déterminer si l’administration intrathécale mensuelle de BIIB067 peut prévenir ou retarder l’apparition de la SLA chez les porteurs de la mutation SOD1.

Seules les mutations spécifiques du gène SOD1, associées à une forme de progression rapide de la maladie, sont éligibles. Au cours d’une phase initiale de l’étude, les porteurs de mutations asymptomatiques seront suivis par des prises de sang mensuelles pour surveiller les neurofilaments. Si une augmentation des neurofilaments se produit (généralement plusieurs mois avant l’apparition de la maladie), les participants à l’étude commenceront à prendre le BIIB067 ou un placebo. Lorsque la maladie deviendra cliniquement évidente, tous les participants pourront se voir administrer le BIIB067.

De cette façon, il sera possible de déterminer si le traitement préventif avec le BIIB067 est efficace.

Tu es intéressé(e) ou tu veux plus d’informations ? Contacte-nous à l’adresse onderzoek@als.be

Tu trouveras plus d’informations sur cette étude sur le site Internet :
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982?term=BIIB067&cond=Amyotrophic+Sclérose+Latérale&dessin=2&rang=2.