ATLAS: eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit einer Einlaufphase und einer offenen Verlängerungsphase, um die Wirkung von BIIB067 bei präsymptomatischen erwachsenen Mutationsträgern mit bestätigter Mutation im Superoxid-Dismutase-1-Gen (SOD1) zu untersuchen. BIIB067 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das monatlich per Epiduralanästhesie verabreicht wird und die Expression des SOD1-Proteins senkt. Es ist eine vielversprechende Behandlung für ALS-Patienten mit einer SOD1-Mutation.

Diese Phase-III-Studie wird von Biogen gesponsert und soll herausfinden, ob die monatliche intrathekale Verabreichung von BIIB067 den Ausbruch von ALS bei Trägern der SOD1-Mutation verhindern oder verzögern kann.

Nur bestimmte Mutationen im SOD1-Gen, die mit einer schnell fortschreitenden Form der Krankheit verbunden sind, kommen für die Studie in Frage. In einer ersten Phase der Studie werden asymptomatische Mutationsträger durch monatliche Blutentnahmen zur Überwachung der Neurofilamente beobachtet. Wenn ein Anstieg der Neurofilamente auftritt (in der Regel mehrere Monate vor Ausbruch der Krankheit), erhalten die Studienteilnehmer entweder BIIB067 oder ein Placebo. Wenn sich die Krankheit klinisch bemerkbar macht, kann allen Teilnehmern BIIB067 verabreicht werden.

Auf diese Weise soll untersucht werden, ob die präventive Behandlung mit BIIB067 wirksam ist.

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Mehr Informationen zu dieser Studie findest du auf der Website:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982?term=BIIB067&cond=Amyotrophic+Laterale+Sklerose&draw=2&rank=2.