Loopt, maar recruteert niet meer

Biogen SOD1 ASO studie (“A Phase 1, Placebo-Controlled, Single and Multiple Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of BIIB067 Administered to Adult Subjects With Amyotrophic Lateral Sclerosis”)

Mutaties in superoxide dismutase 1 (SOD1) zijn een erfelijke oorzaak van ALS. Onderzoek in proefdieren heeft aangetoond dat het gunstig is om de vorming van het SOD1 eiwit af te remmen indien het gaat om ALS veroorzaakt door SOD1 mutaties. ASOs (antisense oligonucleotiden) zijn korte oligonucleotiden, die de productie van een bepaald eiwit kunnen afremmen door te verhinderen dat de genetische code wordt omgezet in het overeenkomstige eiwit. ASOs tegen SOD1 werden ontwikkeld en kunnen in proefdieren de vorming van SOD1 afremmen en de ziekteprogressie vertragen. Deze ASOs moeten rechtstreeks in het lumbaal vocht worden ingebracht, door middel van een lumbale punctie. Deze studie zal nagaan of in patiënten met ALS en een SOD1 mutatie de vorming van het  SOD1 eiwit verminderd kan worden. Het is een fase 1 studie. Dit wil zeggen dat de studie zich focust op de veiligheid en de eventuele nevenwerkingen van de medicatie en nog niet op het effect op de ziekteprogressie.

Gedetailleerde informatie en de lijst van in- en exclusiecriteria is te vinden op deze link.